核酸医薬開発における国内外の動向と今後の開発戦略

第1講 核酸医薬の課題と今後の開発動向の予測

(2013年月日 12：45～14：45)

ビジネスコンサルタント 清末 芳生 氏

1. 核酸医薬の背景
   1. 医療分野の動向と薬物療法
   2. 医薬品市場の動向
   3. 医薬品開発の課題
2. 核酸医薬
   1. バイオロジクス
   2. 分子標的薬
   3. RNA技術、RNA解析
   4. 機能性RNA
      • アンチセンスRNA
      • RNAi
      • ncRNA
      • siRNA
      • miRNA
      • RNAアプタマー
   5. RNAサイレンシング
   6. 選択的スプライシング
   7. エクソンスキッピング誘導治療
   8. アプタマー創薬
3. 核酸医薬に関連する動向
   1. 遺伝子治療
   2. エピジェネティクス、エピゲノム

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第2講 核酸医薬開発における製品化に向けた課題解決

(2013年月日 15：00～16：30)

大阪大学大学院医学系研究科 臨床遺伝子治療学 寄附講座教授 医学博士 森下 竜一 氏

　核酸医薬は、欧米でアンチセンスとアプタマー医薬の2商品が上市されていたが、暫くその開発は停滞していた。 　しかし、2013年には、家族性高脂血症に対する治療薬としてアポリポプロティンBに対するアンチセンス医薬が、FDAより承認され、いよいよ次世代医薬品として期待され始めた。国内でもバイオベンチャーを中心に開発が進んでいるが、アンジェスMGの開発したNFkBデコイを塗布したバルーンカテーテの臨床治験が進んでいる。 　本講演では、核酸医薬の実用化に向けた課題とその解決策を紹介したい。

1. 核酸医薬の種類と原理
2. 核酸医薬の構造
3. 核酸医薬の臨床薬理
4. 核酸医薬の開発の例 (デコイを例として)
5. アトピー性皮膚炎
6. シャント後再狭窄
7. 核酸医薬のDDS
8. 核酸医薬の今後

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