全身性エリテマトーデスの治療薬開発で医療現場が求める試験デザイン

関節リウマチの新薬開発は進み、続々とBiologicsが上市され、患者の治療満足度は格段に良くなっています。片や膠原病の代表的疾患である全身性エリテマトーデス (SLE) ではどうかと言うと、新薬開発は非常に遅れていると言わざるを得ません。 　最初にSLEの疫学・病因・病態 (特に難治性の臓器障害) ・治療の現状を述べ、SLEとはどんな病気であるのか、一筋縄では行かない、特殊な病気であることを先ず理解して頂きます。 　次に以前からの新薬開発状況と今後上市されそうな薬剤を述べながら治療薬開発の問題点をあぶり出して行きます。 　そして医療現場で医師はどの様な薬を求めているのか、その為にはどの様な臨床試験を行えば良いのか、エンドポイントをどこに置くべきなのかを話して行きたいと思います。

1. SLEの概要
   1. 代表的なSLE患者像と臨床経過
   2. 社会的影響と疫学からみたSLE
   3. SLEの病因と病態
   4. 抗リン脂質抗体症候群
2. SLEの診断と治療
   1. SLE診断基準
   2. 診断のための血清学的マーカー
      • 抗核抗体
      • 抗dsDNA抗体
      • 抗Sm抗体
      • 血清補体価
3. SLEの臓器障害 (難治性病態)
   1. 血小板減少症
   2. ループス腎炎・ネフローゼ症候群
   3. 中枢神経障害 (精神症状)
   4. 肺高血圧症
   5. び慢性肺胞出血
   6. 間質性肺炎
   7. 激症型抗リン脂質抗体症候群
4. SLEの治療
   1. ステロイド治療
   2. 免疫抑制薬
      • ブレディニン
      • タクロリムス
      • シクロスポリン
   3. 公知申請で認可された免疫抑制薬
      • エンドキサン
      • アザチオプリン
   4. 保険適応外使用 (リツキシマブ)
   5. リツキシマブ投与で劇的に改善したNPSLE症例呈示
5. SLEの合併症
   • ステロイド・免疫抑制薬治療による合併症
     • 骨粗鬆症
     • 感染症
6. SLEの疾患活動性評価
   1. SLEDAI
   2. BILAG
   3. 実際の医療現場では疾患活動性評価を用いない
7. SLEの予後
8. 今までのSLE開発治験
   1. 市販まで至ったSLE治験は?
   2. 途中で中止されたSLE治験は、中止の原因は?
   3. 欧米におけるSLE治療の現状と臨床試験・新薬の開発状況
   4. 我が国における臨床試験・新薬の開発状況
9. 医療現場が望むSLEの新薬とは?
   1. 今後、早急に行って欲しいSLEの臨床試験は?
   2. 失敗しない為のSLE臨床試験デザインをどの様に設定するか?
   3. 有効性評価に使用出来るガイドラインはあるか?
   4. SLE臨床試験の被験者組入基準をどの様に設定するか?
   5. SLE臨床試験のエンドポイントをどの様に設定するか?
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