数式のない症例数・エンドポイント設定“超”入門講座

症例数設定とエンドポイント設定は、臨床開発計画において非常に重要な項目であり、開発の成否に大きく影響します。 　これらに関する基本的な考え方について、統計の専門知識がない方を対象に、具体例を用いて初歩からやさしく説明します。

第1部 症例数設定の基本的な考え方

1. 症例数設定の重要性
2. 症例数設定における基本的な考え方
3. 症例数算出の基礎
   1. 推定に基づく考え方
   2. 仮説検定に基づく考え方
4. 症例数に影響する臨床試験の工夫
5. 探索試験における症例数設定のポイント
   1. 初期の探索的試験における症例数設定
   2. 用量範囲探索試験における症例数設定
6. 検証試験における症例数設定のポイント
   1. 用量反応試験における症例数設定
   2. 優越性試験における症例数設定
   3. 非劣性試験における症例数設定
7. 安全性に基づく症例数設定
8. 国際共同試験における症例数設定
9. 試験途中における症例数再設定
10. 症例数と臨床試験のリスク評価

第2部 エンドポイント設定の基本的な考え方

1. エンドポイントとは
2. エンドポイントのタイプ
3. エンドポイントの要件
   1. 信頼性
   2. 妥当性
   3. 感度・反応性
   4. 実施可能性
4. 複数エンドポイントの利点と問題点
   1. 多重性の問題
   2. 多重性の問題を解決する方法
5. 複合エンドポイントの利点と問題点
6. 代替エンドポイント
   1. 代替エンドポイントの利点と問題点
   2. 代替エンドポイントの妥当性
7. 具体例によるエンドポイント設定の留意点

• 質疑応答・名刺交換