リガンド修飾LNP開発の最前線 / アクティブターゲティングと肝外送達戦略

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本セミナーでは、in vivo CAR-T治療への応用を筆頭に大きな注目を集めるリガンド修飾脂質ナノ粒子 (LNP) の製剤開発について取り上げ、基礎から将来の製造化までを見据えた脂質分子や処方設計の現状を包括的に解説いたします。
Pre/Post-insertionやPost-conjugationといった調製法の特徴と課題および想定される各手法の製造プロセスを解説いたします。

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プログラム

本講座では、in vivo CAR-T治療への応用を筆頭に大きな注目を集めるリガンド修飾脂質ナノ粒子 (LNP) の製剤開発について、基礎から将来の製造化までを見据えた脂質分子や処方設計の現状を包括的に解説する。従来のLNPが抱える全身投与時の肝臓集積という課題を打破し、特定の組織や細胞へ選択的かつ効率良く送達するためのリガンド選定や、官能基修飾ポリエチレングリコール (PEG) 脂質を用いた処方設計の概要を提示。さらに、Pre/Post-insertionやPost-conjugationといった調製法の特徴と課題、および想定される各手法の製造プロセスを紐解く。  現在、リガンド修飾LNPの製造プロセスや品質評価は未だゴールデンスタンダードが存在しない。そこで本講座では、論文・特許などの公知情報に当社で得た知見を融合し、多角的な物性評価と有効性・安全性評価の最新トレンドや先行企業の創薬変遷を整理して解説する。  決定版となる技術が未だ確立されていない本分野において、体系的に整理した視点を提供することで、受講者のリガンド選定・処方設計・調製プロセスの基礎から実務への応用展開までを支援する。また、実製造において直面し得る課題を共有することで、受講者の技術的理解の深化、手戻りのない効率的な創薬・開発プロジェクトの加速化、ひいては国内の活発な創薬活動への一助となることを目指す。

  1. 第1章:リガンド修飾LNPにおける構成要素と標的組織・疾患の全体像
    • LNPにおけるターゲティング技術の分類
    • リガンド修飾LNPに用いられるリガンド種と標的タンパク質
    • リガンド修飾LNPの標的組織・細胞
    • リガンド修飾LNPの対象疾患
    • リガンド修飾LNPの開発を牽引する主要企業
  2. 第2章:リガンド修飾LNPの処方設計
    • リガンド修飾LNPの脂質組成
    • 官能基修飾PEG脂質の分類と選択
    • 官能基修飾PEG脂質の含有比
    • 標的タンパク質の選定に関する考慮点
  3. 第3章:リガンド修飾LNPの調製法と想定される製造プロセス
    • Pre-insertion
    • Post-insertion
    • Post-conjugation
  4. 第4章:論文から読み解くリガンド修飾LNPの品質評価と生物学的評価の現状
    • 物理化学的特性評価のアプローチと考察
    • 生物学的評価 (in vitro / in vivo) のアプローチと考察
  5. 第5章:特許から読み解く主要企業の創薬変遷
    • イオン化脂質の設計
    • 脂質組成の設計
    • 抗体リガンドの設計
    • 複数回投与へのアプローチ
  6. 第6章:リガンド修飾LNPの製造要件と課題
    • リガンド修飾LNPの製造に必要な要素
    • リガンド修飾LNPの製造における課題

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