核酸創薬は、低分子や抗体では介入が難しかった標的や生化学過程にアプローチできる次世代創薬モダリティとして大きな注目を集めています。mRNAワクチンの成功を受けて、核酸創薬のなかでもRNA創薬が熱い注目を集めています。一方で、標的選定、RNA分子設計、安定性、自然免疫応答回避、標的細胞への特異的なドラッグデリバリーなど、独自の研究開発課題を理解しなければ実用化は容易ではありません。
本セミナーでは、遺伝子発現制御の基礎から、RNA分子設計、RNA送達技術、最新の研究トピックスまでを紹介することで、RNA創薬に関する体系的に解説します。セミナーを通じて、自らの研究へのRNA分子の応用可能性や今後の研究開発テーマを考える上で必要な視点が得られる講義としています。
- なぜ今、核酸創薬なのか
〜創薬モダリティ全体の中での位置づけと現状〜
- 低分子、抗体、遺伝子治療などとの比較からみた核酸モダリティの強みと限界
- RNA創薬が注目される背景と、実用化に向けた主要課題
- 主要なRNAモダリティの作用機序と適用領域
- RNA創薬の成否を左右する分子生物学基礎
- 核酸創薬およびRNA創薬で標的となる分子と生化学過程の整理
- 転写、RNAプロセシング、翻訳、RNA分解を創薬の観点から理解する
- RNA品質管理、自然免疫応答、オフターゲット・毒性の基礎知識と制御方法
- ノンコーディングRNA、機能性RNAを新規標的として捉える視点の紹介
- うまく設計して届ける技術
〜RNA分子を医薬として成立させるための諸技術〜
- 修飾核酸による安定性、活性、選択性、免疫回避の最適化
- RNA分子設計の基本原理と評価ポイント
- ドラッグデリバリー技術の現状と課題
- RNA創薬の研究開発動向と最近のトピックス
- 注目されるRNA関連技術の整理と今後の展開
〜環状RNA・アプタマーなどのRNA創薬技術の可能性と課題〜
- まとめと今後の展望
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