核酸医薬品市場の最新市場動向と開発戦略策定

核酸医薬品は、ASO・siRNA・mRNAなど多様なモダリティが実用化段階に入り、近年は「肝から次へ」を合言葉に中枢・腎・肺・骨格筋・心筋へ送達領域が拡張しています。　本講演では、最新の市場動向 (上市品目、ビッグディール、会議トレンド) を俯瞰したうえで、モダリティ選択、DDS/リガンド戦略、規制・臨床薬理、CMCを一体で捉える開発戦略の立て方を解説します。　受講後は、TPP雛形、PoM/PoC設計、リスク潰し込みチェックリスト、90日アクションに落とし込める実務フレームを持ち帰れる構成です。

導入
1. セミナー目的・到達目標 (本日持ち帰る成果物)
2. 事前アンケート結果の共有 (集計発表) と本日のフォーカスポイント説明
  - 回答者属性 (所属・職種・経験年数など) サマリー
  - 関心モダリティ分布
    - ASO
    - siRNA
    - mRNA
    - 編集等
  - 困りごと上位
    - 送達/DDS
    - 安全性
    - CMC
    - 臨床設計
    - 事業性など
  - 本日の重点配分
    - どの章を厚く扱うか
    - Q&Aの観点
3. 本日の全体像 (市場→モダリティ→DDS→規制→CMC→戦略策定)
核酸医薬品市場の最新市場動向
1. 核酸医薬市場の拡大ドライバー
  - 希少疾患→中枢
  - 心血管
  - 代謝など
2. 核酸医薬の分類
  - ASO:RNase H/スプライシング
  - siRNA
  - aptamer
  - mRNA/saRNA 等
3. 上市品目一覧 (俯瞰)
  - 承認モダリティ別・適応領域別の全体像
4. 直近の承認・適応拡大トピックから読み解く「勝ち筋」
5. プレイヤー地図
  - 専業
  - Big Pharma
  - CDMO
  - プラットフォーム
6. 最近のビッグディール (提携・導入・買収)
  - 狙い
  - 評価軸
  - 再現性
7. リガンドを含むDDS開発動向 (特に中枢・腎・肺・骨格筋・心筋)
  - “肝から次へ”の潮流と課題
    - 組織選択性
    - 細胞内移行
    - 安全性
  - AOC (Antibody-Oligonucleotide Conjugate) の位置づけと臨床入りの論点
  - 中枢:BBB通過戦略
    - 受容体介在
    - 抗体/ペプチド
    - 局所投与の位置づけ
  - 腎
    - 糸球体
    - ポドサイト
    - 尿細管ターゲティングの考え方
      - 安全性
      - 蓄積
  - 肺:吸入/経鼻などルート起点のDDS設計 (局所曝露と全身曝露)
  - 骨格筋
    - 筋細胞取り込み・分布・投与経路 (全身/局所) の設計ポイント
  - 心筋
    - 心臓選択的送達
    - オフターゲット回避
    - 安全性 (不整脈等) の論点
8. 開発動向 (TIDES USA 2026の総括) : 注目論点 (Discovery→Clinical→CMC→Delivery)
9. 市場データの読み方
  - 推計の落とし穴
  - KPI
  - 比較のコツ
10. ミニ演習:自社テーマの「参入理由 (勝ち筋) 」を1行で定義
モダリティ選択と差別化戦略
1. モダリティ俯瞰
  - ASO
  - siRNA
  - mRNA
  - saRNA
  - 編集系
2. ASO:RNase H型/スプライシング制御型の戦略設計
3. siRNA:サイレンシング設計と投与レジメン最適化
4. mRNA/saRNA:適応領域の考え方と実装上の論点
5. 差別化の3層モデル
  - 薬効
  - 投与
  - 安全性/忍容性
6. ミニ演習:適応×標的×モダリティで差別化仮説を2案作成
DDS/送達戦略
1. 送達の課題整理
  - 臓器選択性
  - 細胞内移行
  - エンドソーム脱出
2. コンジュゲート/脂質・ポリマー/局所投与の使い分け
3. “肝から次へ”の戦略
  - 適応
  - 投与経路
  - バイオマーカー設計
4. 送達起点でのTPP設計 (どこまでをMustにするか)
規制・臨床薬理を踏まえた開発設計
1. オリゴ核酸治療薬の臨床薬理
  - 要求事項の全体像
    - PK
    - PD
    - 分布
    - 免疫
2. FIH設計
  - 用量設定
  - 評価項目
  - バイオマーカー
  - 患者選択
3. PoM (機序確認) とPoC (臨床的価値) の切り分け
4. 競合比較の設計
  - エンドポイント整合
  - 外部対照
  - 間接比較の注意
5. ミニ演習:PoM/PoCに必要なデータを各3つ定義
CMC・製造を戦略に組み込む
1. CMCがボトルネックになりやすい論点
  - 不純物
  - 鎖長分布
  - 修飾
  - 安定性
2. 製造スケールと品質規格
  - 初期から決めるべきこと
  - 後回しで良いこと
3. CDMO活用 vs 内製
  - 意思決定フレーム
    - コスト
    - 供給
    - 移転
    - 規制
4. セカンドソース戦略
  - タイミング
  - データブリッジ
  - リスク低減
5. 投与利便性・安全性とCMCの接続 (差別化の裏側としてのCMC)
開発戦略策定ワーク
1. 戦略テンプレの説明 (記入ルールと例示)
2. 自社テーマで埋める
  - 疾患/患者像
  - 競合地図
  - TPP
  - Must/Want
3. 開発計画
  - PoM/PoC
  - 主要試験
  - リスク潰し込み
    - 非臨床
    - 臨床
    - CMC
4. 体制・提携方針 (内製/外部連携) と90日アクションプラン
5. 共有・フィードバック (時間が許す範囲で)
まとめ・質疑
1. 意思決定チェックポイント10
2. 次にやるべきこと (社内提案への落とし込み手順)
3. Q&A

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視聴期間は2026年6月17日〜24日を予定しております。
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