Target Trial Emulation (標的試験エミュレーション) の基礎

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主として医療現場から得られるデータ、Real World Data (RWD) を使って複数の治療間を比較したい場合、単純に集計したのではむしろ間違った結論を導く恐れさえあります。フェアに比較するうえで古典的には患者背景を補正する等のアプローチが行われていますが、最近では臨床試験デザインを模倣するというアプローチが提案されています。  今回の研修では治療間をよりフェアに比較するうえで治験模倣 (target trial emulation) 戦略の何たるかを丁寧に紹介したいと思います。

  1. 間違った結論を導いてしまうカラクリ
    • 優れた治療ほど有効性が低い?!
    • 入院治療をすると病気の進行が進む?!
    • ワクチンを生理食塩水に差し替えても予防効果がみえる?!
    • 検査するだけで健康になる?!
    • 錠剤よりも注射剤は常に有効?!
    • お腹を開いて閉じるだけの手術でも有効?!
  2. フェアな比較のために (1) 層別集計
    • 単純集計でどれだけ真実に迫れるだろうか
    • シンプソンのパラドックス
    • 2層、3層、4層、、、ファクターが多い場合の層別
    • 恣意的な分類という“ズル”
  3. フェアな比較のために (2) 自己対照モデル
    • 当人と当人とで比較する
    • ケース・クロスオーバー
    • Self-Controlled Risk Interval
    • Sequence Symmetry Analysis (SSA)
    • Self-Controlled ケース・シリーズ
  4. フェアな比較のために (3) 回帰分析
    • 回帰って何?
    • 100円のお菓子5個と150円のお菓子2個と有料の袋と
    • 相関と回帰式
    • 多変量回帰分析
    • ロジスティック回帰分析
  5. フェアな比較のために (4) 傾向スコア法とその応用
    • 傾向スコアって何?
    • 層別することと傾向スコアとの関係
    • ロジスティック回帰、再び
    • マッチングというアプローチ
    • スコアによる層別というアプローチ
    • 逆確率重み付け
  6. フェアな比較のために (5) target trial emulation
    • イモータルタイムバイアスがもたらす弊害
    • 逐次試験エミュレーションというアプローチ
    • Clone-Censor-Weight法というアプローチ
    • 既存の解析方法との類似性と相違性
  7. フェアな比較のために (6) その他の方法論
    • 操作変数法
    • 不連続回帰モデル
    • 差の差分析
    • メタアナリシスにおける固定効果と変量効果
  8. RWDを臨床試験に用いるうえでのハードル
    • プラセボ群絶滅運動?!
    • 方法論とその限界
    • 行政当局が求める品質とは何か
    • 高品質とはそもそも何か
    • オーバークオリティ問題?!

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