医療データ (RWD) / RWE利活用時の100の落とし穴

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医薬分野に限らず実社会で蓄積される電子データは21世紀のエネルギー源ともいわれ、その積極利用はもはや必然です。しかしながらこうした「別の目的で蓄積されたデータ」を目的外で利用するうえでは様々な落とし穴があり、その全てに気付き避けて通ることは至難です。  本講座では医療分野のデータ (Real World Data、以下RWD) を使う人が陥りがちな落とし穴を学び、未然に避けるスキルを身に付けます。

  1. はじめに〜RWD活用の潮流
    • エビデンス要求の高まり
    • 電子ログの山積
    • 臨床試験スマート化の要求
    • 薬害再発防止の政策
    • 付加価値情報の探求
    • RWD活用のための規制アップデイト
    • 利用可能なRWDの増大
  2. RWDを選ぶ
    • RWDの利用が必須な事案かどうか
    • どういったRWDが存在するか
    • 適切なRWD選択の勘どころ
    • フィージビリティ調査
    • 事前準備としての人材と予算
  3. 規制要件を理解する
    • 個人情報保護法
    • 次世代医療基盤法
    • GDPR
    • EHDS
    • 副作用報告制度
  4. RWDの信頼性を高める
    • 信頼性とはそもそも何か
    • 空欄の確認と対応
    • 外れ値の確認と対応
    • バリデーションスタディ
  5. 研究をデザインする
    • 研究のセッティング
    • 仮説生成・仮説強化・仮説検証
    • STROBE声明とRECORD声明
    • 対象例の選択
    • アウトカムの指標決定
    • 研究デザインの策定
  6. RWD分析・解析を行う
    • 解析計画書の策定
    • 有意差検定と推定
    • ロジスティック回帰モデル
    • 傾向スコア法
    • 適応の交絡に対する対処
    • 競合リスクへの対処
    • 感度分析の実施
  7. バイアスに気を付ける
    • 観察者の専門性と気質
    • 服薬率を想起する
    • 初期値バイアス
    • 選択バイアス
    • 誤分類
    • 既存ユーザバイアス
    • リードタイムバイアス
    • イモータル (不死身) タイムバイアス
  8. 研究結果の考察と活用
    • 薬事利用
    • 論文化
    • 研究限界の考察
    • 一般化可能性
    • 一定期間経過後の再実施
    • 別のRWDを使った研究の追加
  9. RWD活用の未来像に備える
    • 日本はどこを目指すのか
    • 非構造化データとAIの利活用
    • PHRの活用
    • ゲノムの活用
    • 社会由来データの活用
    • 不足するスキルを充填する

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