疾患ターゲット検査法開発の進め方と開発最新動向

新規創薬や体外診断薬の開発では、どの標的分子やバイオマーカーに注目すべきかが重要な判断となります。近年、バイオインフォマティクスや生成AIの進展により、その探索手法も大きく進化しています。 　本講義では、創薬と診断の融合が進む中で注目される「疾患ターゲット検査法」に焦点を当て、NGS・AI・空間オミクスなどを活用した新規ターゲット、バイオマーカー、検査薬の最新動向と実践的開発戦略を解説します。

1. 第1章 イントロダクション:疾患ターゲット検査が変える創薬の未来
   1. 創薬と診断の融合-Theranosticsの進化と産業構造の変化
   2. 疾患ターゲット探索の新潮流
      • 疾患遺伝子
      • 代謝経路
      • 免疫プロファイルの再定義
   3. 希少疾患・未充足疾患が生み出す“未踏領域”市場
   4. モダリティ (抗体・核酸・細胞・遺伝子) に応じたターゲット検査戦略
2. 第2章 新規創薬ターゲット探索の最前線
   1. 疾患オミクスからのターゲット創出
      • ゲノム
      • トランスクリプトーム
      • プロテオーム連動解析
   2. 空間オミクスによる病変微小環境の可視化
   3. AIによる疾患ネットワーク解析と新規標的同定
   4. 患者コホート×NGSデータベースを活用した創薬標的リパーパシング (再探索)
   5. シングルセル解析が開く次世代ターゲット創薬
3. 第3章 新規バイオマーカー探索の最新技術
   1. 多層オミクスによる複合バイオマーカー (multi-omics signature) の構築
   2. リキッドバイオプシーによる早期診断と治療効果予測
   3. AI/機械学習によるバイオマーカー発見アルゴリズム
   4. シングルセル免疫プロファイリングによる免疫関連バイオマーカー
   5. 非侵襲・マルチモーダルバイオマーカー (画像+遺伝子+代謝)
4. 第4章 新規検査薬開発とコンパニオン診断の革新
   1. コンパニオン診断薬の進化
      • EGFR
      • ALK
      • PD-L1
      • HER2
      • BRAFの事例
   2. 次世代コンパニオン診断
      • AI診断
      • 多遺伝子パネル
      • デジタル病理
   3. 希少疾患向け検査薬開発-検体数制約下の開発戦略
   4. LDTから体外診断用医薬品 (IVD) へのトランスレーション実務
   5. POCT (Point-of-Care Testing) とデジタルデバイスの臨床実装
5. 第5章 モダリティ別にみるターゲット検査と開発動向
   1. 抗体医薬・ADC:バイオマーカー連動治験設計と診断薬共開発
   2. 核酸医薬 (siRNA・mRNA・ASO)
      • 標的発現
      • 応答バイオマーカーの探索
   3. 遺伝子治療:ベクター特性と免疫反応の評価法
   4. 細胞治療 (CAR-T、iPS由来)
      • 機能評価
      • モニタリングバイオマーカー
   5. 再生医療等製品
      • 細胞品質
      • ポテンシー試験
      • 遺伝子安全性評価
6. 第6章 制度・規制動向と国際開発の実務
   1. PMDA/FDA/EMAにおけるコンパニオン診断薬・バイオマーカー承認の要件
   2. AI診断・SaMD (Software as a Medical Device) 規制と審査傾向
   3. 希少疾病用医薬品制度とバイオマーカー開発支援制度
   4. 国際共同試験・共通パネル化・標準化の動向
      • IVDR
      • ISO15189
      • FHIR等
7. 第7章 未来展望:疾患ターゲット検査が導く創薬・事業の新地平
   1. 創薬と診断の共創モデル
      • 治療予測
      • 個別化医療
      • 疾患予防
   2. データ駆動型ターゲット発見 (AI×リアルワールドデータ×バイオバンク)
   3. 低・中所得国向け検査薬開発とグローバルアクセス
   4. ESG/社会的価値からみる検査薬・診断ビジネスの重要性
8. 第8章 質疑応答・オープンディスカッション
   1. 創薬ターゲット・バイオマーカー探索の課題共有
   2. 規制・技術・倫理のバランスをどう取るか
   3. 聴講者との双方向議論:次世代開発モデルを考える
• 質疑応答