核酸医薬品開発におけるCMC/品質評価・不純物管理と製剤設計・製造プロセス

第1部「核酸医薬品開発におけるCMCに求められる要素・基礎理解、市場認識」

(2026年3月19日 10:30〜12:30)

　近年、疾病の原因となる遺伝子の発現を制御し治療を実現しようとする核酸医薬品の実用化が加速し、創薬モダリティとしての重要性が高まっている。 　本講演では核酸医薬品 (化学合成品・mRNA) 生産についての現況を概説することで、核酸医薬品の製造を中心としたCMCに求められる要素と市場認識を整理し、核酸医薬品の開発、生産及び周辺技術開発を考える上での情報提供の場としたい。

1. 化学合成品
   1. 合成原理
   2. 出発原料
   3. 製造フロー
   4. 合成後の処理
   5. 精製方法
   6. 精製以降工程
   7. 規格設定の考え方
   8. CDMO市場環境
   9. サプライチェーンマネージメント
   10. 製剤化
2. mRNA
   1. 合成概略
   2. 生産課題
   3. CDMO市場環境
• 質疑応答

第2部「合成オリゴ核酸の品質評価と不純物管理」

(2026年3月19日 13:30〜15:15)

　本セミナーでは、合成オリゴ核酸 (オリゴヌクレオチド) の品質評価に重要な不純物 (類縁物質) について理解を深めるため、まずオリゴ核酸の製造方法の概要を説明し、続いて、LC-MSによる類縁物質の解析事例をご紹介します。また、遺伝子編集用sgRNAなど比較的長いオリゴ核酸の製造法や分析事例にも触れる予定です。

1. オリゴ核酸 (オリゴヌクレオチド) の製造
   1. オリゴ核酸の製造の概略
2. オリゴ核酸の分析
   1. 出発物質の品質管理
   2. オリゴ核酸製造時の工程分析
   3. オリゴ核酸の品質試験
3. 合成オリゴ核酸に含まれる不純物
   1. オリゴ核酸に由来する不純物の分類と構造
   2. オリゴ核酸に由来する不純物の管理
   3. LC-MSによる不純物の分析
   4. merを超える合成オリゴ核酸の製造と分析
4. その他
• 質疑応答

第3部「核酸・mRNA医薬品におけるナノDDS製剤設計と製造プロセス」

(2026年3月19日 15:30〜17:15)

　核酸・mRNA医薬品の開発成功の鍵を担う一つの要素がデリバリー技術である。様々なデリバリー技術が検討されている中で、特に脂質ナノ粒子 (LNP) の研究開発が活発化している。LNPはpH応答性のカチオン脂質 (イオン化脂質) を含む複数の脂質から構成されるナノ粒子であり、製剤設計や製造プロセス設計には特有の技術やノウハウが必要となる。本セミナーではこれらのポイントについて解説する。

1. 核酸・mRNA医薬におけるデリバリー技術の開発動向
   • 開発のトレンド
2. 脂質ナノ粒子 (LNP) の製剤設計
   1. イオン化脂質
   2. その他構成素材
3. LNPの品質管理
   1. 品質管理項目
   2. 安定性
4. LNPの製造プロセス
   1. プロセスの概要
   2. 製造設備
   3. 各プロセスにおける課題
5. 核酸・mRNA医薬開発のためのエコシステム
• 質疑応答