細胞外小胞 (EV) 製剤開発にむけた薬物送達技術と製造・品質の課題

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本セミナーでは、細胞外小胞研究の現状を俯瞰し、薬物送達技術への応用に向けた課題や今後の方向性を解説いたします。
細胞外小胞の細胞内取り込みに関する最新知見、最新研究と今後の課題、EVに期待される有効性と安全性、ガイドラインや法規制の情報と、実際に非臨床研究、製造・品質管理法の研究を取り組んだ中で得られた経験を紹介いたします。。

日時

開催予定

プログラム

第1部「細胞外小胞 (EV) を基盤とした薬物送達技術と機能性ペプチドの活用」

(2025年3月13日 10:15〜12:30)

 本講演では、エクソソームの産生機構・細胞間コミュニケーションの基礎、及び、単離エクソソームを用いた薬物送達法の世界的な動向を中心に、我々の成果を含めた研究・技術紹介を行います。また、将来の実用化に向けた課題についても議論します。実際の基礎研究における実験のコツや、合成ペプチドを用いたエクソソーム機能化等の実践的な技術内容も含めてお話します。

  1. 細胞分泌小胞の基礎
    1. 細胞分泌小胞の種類
    2. エクソソームにおけるタンパク質発現・内包分子
    3. エクソソームの分泌・細胞内取り込み機構
    4. 単離技術の長所・短所
    5. エクソソーム可視化技術 (蛍光検出) の長所・短所
  2. エクソソームを基盤とした薬物送達技術の開発動向
    1. エクソソームを基盤とした薬物送達の世界的動向
    2. タンパク質発現系を用いたエクソソーム送達機能化
    3. ペプチド修飾によるエクソソーム機能化技術
    4. ペプチド合成の基礎
    5. エクソソーム技術に有用なBioconjugate Chemistry
    6. エクソソームへの薬物内包技術
  3. マイクロベシクルを基盤とした薬物送達技術
    1. マイクロベシクルを基盤とした薬物送達の世界的動向
    2. ペプチド修飾によるマイクロベシクル機能化技術
  4. 薬物送達における実用化に向けた課題
  5. まとめと将来展望

第2部「EV製剤開発の課題と改変EVの可能性」

(2025年3月13日 13:30〜15:00)

 エクソソーム・細胞外小胞 (EV) の実用化に向けた研究開発が、活発化しています。EV研究のソースとして哺乳類細胞のみならず細菌や植物も用いられ、その研究開発の出口としては、医療用から化粧品など多岐にわたります。本講座では、行政やアカデミアの動向も踏まえたEV製剤開発の課題と改変EVの可能性について弊社の経験も含めて紹介させて頂きます。

  1. エクソソーム・細胞外小胞 (EV) の概略
    1. EVの特性など
    2. がん領域と再生医療領域のEV
    3. EVのソース
    4. EVの用途
    5. ポジションペーパー等
  2. EVの有効性と安全性
    1. 有効性及び安全性
    2. 作用機序
    3. 臨床研究と業界状況
    4. 関連法規
    5. 再生医療か? バイオ医薬か?
    6. 懸念と行政・学会の動き
  3. EVの製造と品質 (間葉系幹細胞を例に)
    1. 間葉系幹細胞 (MSC)
    2. 参考となるガイドライン等
    3. Quality by Designで考える
    4. 製造工程について
    5. 品質管理について
    6. 改変EVの可能性

第3部「治療薬としての細胞外小胞 (EV) の製造スケールアップと製法変更時/同等性/同質性評価の留意点」

(2025年3月13日 15:15〜16:45)

 EV製剤を開発するうえで、開発中のスケールアップなどの製法変更は避けられない。製法変更時の課題のうち、EV特有の課題に焦点を当て、最新の業界動向や自社の開発経験を解説する。

  1. EV製剤をどう定義するか
  2. EVガイダンス等の発行状況
  3. EV大量製造のトレンドと課題
    1. アップストリーム工程
      1. 培養系のスケールアップ
      2. 細胞の活性の管理
      3. 原材料の不純物の低減
    2. ダウンストリーム工程
      1. 精製・濃縮系のスケールアップ
      2. 目的物の純度評価法の確立
      3. EVの活性の管理方法の確立

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