オーファンドラッグ開発の最前線と事業化への対応戦略

1 オーファンドラッグの時代

(2012年11月13日 13:00～14:15)

ファーマ・マーケティング・コンサルタント
井上 良一(いのうえ りょういち) 氏

　世界のオーファンドラッグは大変化の時代を迎えている。2011年のFDA承認新規成分新薬のうち約40%はオーファンドラッグとなっている。そしてさらにその比率はやがて50%を増えると予測される。 　また近年ノバルティス、GSK、ファイザー、サノフィなど欧米メガファーマが希少疾患領域に参入し始めた。世界レベルで見るオーファンドラッグはもはや「患者が少ない。売れない。特殊な企業の扱う分野だ。」と見なすことは間違っている。しかし我が国製薬企業は一部を除けば、これらの変化への対応戦略を全く持っていない。 　本講ではその対応戦略を含めてオーファンドラッグをめぐる状況の総レビューを行う。

• 2011年/2012年FDA新規成分新薬承認状況
• オーファンドラッグの制度と運用、難病対策
• オーファンドラッグの開発状況
• オーファンドラッグの売り上げ
• 希少疾患の疫学
• オーファンドラッグの薬価・薬剤費
• 欧米メガファーマの希少疾患領域への事業参入
• オーファンドラッグのビジネスモデル
• オーファンドラッグの財務負担
• 希少・難治性疾患領域への事業参入

2 希少がんに特化した新薬の開発最前線

(2012年11月13日 14:20～15:35)

セルジーン株式会社 セールス・マーケティング本部
マーケティング アソシエイトディレクター
内堀 雅之(うちぼり まさゆき) 氏

　以前は乳がんなどのがんの市場ではマスマーケットを対象として薬剤の開発が行われていたが、分子標的薬の登場により現在は遺伝子レベルの病因が明らかながんや希少がんなどニッチマーケットにも開発の目が向けられてきた。 　今回は希少がんに焦点を当て開発動向を考察する。

• 希少がんとは
• 希少がん市場の現況
• 希少がん市場の将来
• 希少がん市場に参入すると考えられる薬剤

3 希少・難治性疾患に対するマーケティング戦略

(2012年11月13日 15:45～17:00)

ジェンザイム・ジャパン株式会社 代表取締役
ジェンザイム社 日本・アジアパシフィック プレジデント
中村 良和(なかむら よしかず) 氏

　2010年前後からブロックバスターの特許切れを向かえ、それに続くブロックバスターの開発が難しくなり、多くのメガファーマがビジネスモデルの大きな変換を求められている中、アンメットメディカルニーズの高いオーファンビジネスへの注目が高まっている。 　一方、アメリカを中心とするバイオベンチャーは、数十年前より、希少・難治性疾患をターゲットとした製品を開発し、成長モデルを確立してきた。 　その中でパイオニア的存在であるジェンザイム社の取り組みをモデルに、希少・難治性疾患に対するマーケティングの課題について紹介する。

• Genzymeの紹介
• 対象としている疾患について
• Marketにおける問題点
• Genzymeの取り組み