製造販売後データベース調査と再審査申請での活用のための基礎的知識

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薬機法および関連通知の改正により、製造販売後安全対策の計画的・継続的な評価が一層重視されております。
また、当局は種々の医療情報データベース (NDB、MID – NET、DPCデータ、レセプト・診療情報連結データ、民間レセプトDB等) の利活用を推進しています。
本セミナーでは、法制化されたRMP、さらに当局が推進する製造販売後データベース調査への対応について基礎から解説し、全例調査からの移行時のギャップとハイブリッド設計、再審査申請におけるDB調査・RWEの活用について詳解いたします。

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プログラム

2025年の薬機法改正により、RMPの法制化がなされました。これにより、RMPの位置づけ・運用が益々高度化することとなる中、RMPで規定されている製造販売後調査、特にデータベース調査に関し、種々の医療情報データベース (NDB、MID – NET、DPCデータ、レセプト・診療情報連結データ、民間レセプトDB等) の利活用を当局としては推進している状況にありますが、なかなか推進されている状況にはありません。そうした中、各企業として法制化されたRMP、さらに当局が推進するデータベース調査等にどのように対応すれば良いのかについて、その状況を学ぶ上における基本的知識を学んでいただき、今後の対処に活用して頂ければと考える。

 薬機法および関連通知の改正により、製造販売後安全対策の計画的・継続的な評価が一層重視されてきている。また2025年にはRMPの法制化がなされ、その位置づけ・運用が益々高度化することとなった。そんな中、医療情報データベース (NDB、MID – NET、DPCデータ、レセプト・診療情報連結データ、民間レセプトDB等) の利活用がまだまだ拡大していない中、当局としては積極的な推進を促し、今後、今までの伝統的な全例調査・特定使用成績調査に代替・補完する手段としてDB調査を定着させたい意向であるが、この先行きも不透明な状況にある。  今回のセミナーでは、今回のRMPの法制化にはどういった意味があるのか、またその中の一つである製造販売後調査のデータベース調査における基本的知識、その方向性等について学んでいただき、今後のRMPを中心とした安全対策の在り方・考え方の基本を学んでいただき、今後の業務に役立てて頂ければと考える。

  1. 規制枠組みの最新概観
    1. 薬機法改正の要点
      • 製造販売後安全対策
      • 知見の適時反映
      • 再審査制度の運用上の変化
    2. PMDA/厚労省によるRMP・DB調査関連ガイダンス・通知の動向
    3. RWEの受容性に関する国内外の枠組み比較
      • ICH
      • FDA
      • EMA等
  2. RMPの再定義と運用高度化
    1. 安全性問題の特定・優先順位付け
      • 重要な特定されたリスク
      • 重要な潜在的リスク
      • 重要な欠落情報
    2. 医薬品ライフサイクルにおけるRMPの更新トリガーと改定プロセス
    3. 最小化策・効果測定の設計、指標設定、フィードバックループ
  3. 製造販売後データベース調査の基礎
    1. DB調査の目的と適用場面
      • シグナル検出
      • 仮説検証
      • 安全性プロファイル補完
      • 使用実態把握
    2. 主な国内データソースの特性と選択基準
      • カバレッジ
      • 変数の粒度
      • 追跡可能性
      • タイムラグ
      • データ品質
    3. 研究デザインの選択肢:
      • コホート
      • ネステッドケースコントロール
      • 自己対照法
      • 傾向スコア法
      • ターゲットトライアルエミュレーション
  4. 全例調査からの移行時のギャップとハイブリッド設計
    1. 希少イベント・小児/希少疾患における限界と補完策
      • 医療機関共同レジストリ
      • 国際データ連携
  5. 再審査申請におけるDB調査・RWEの活用
    1. 申請戦略
      • 事前協議
      • 適合性評価
      • 研究目的と規制問いの整合
    2. 承認後変更・ラベリング反映への橋渡し
      • 運用事例とベストプラクティス
  6. 今後の動向と展望
    1. データエコシステム拡充
      • 電子カルテ標準化
      • FHIR
      • リアルタイム監視
    2. AI活用によるシグナル検出・コードセット生成の可能性と留意点

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