再生医療等製品開発におけるプロジェクトマネジメントの進め方と評価手法

これまでに日本では25製品が承認されています。再生医療等製品には、細胞治療用製品と遺伝子治療用製品が含まれ、これまでの医薬品のモダリティでは克服できなかった疾患を治療できる可能性を秘めています。 　再生医療等製品では、これまでの医薬品とは大きく異なった製造方法や保管、配送が必要であり、プロジェクトマネジメントや評価では注意する点がいくつかあります。 　本セミナーでは、演者が関与してきた他家幹細胞由来製品開発での経験をメインに共有させていただき、少しでも再生医療等製品の開発の一助となると幸いです。

1. 再生医療について
2. 再生医療に関する基礎知識
   1. 再生医療ってなに?
   2. 法律上の再生医療等製品とは
   3. 再生医療等製品の俯瞰
   4. 再生医療等製品の新たなキーワード
   5. 再生医療等製品の実用化に対応した承認制度 (条件・期限付承認)
   6. 現在の再生医療の実用化を促進する制度的枠組み
   7. 再生医療等製品の再審査期間
3. 再生医療等製品の現状
   1. 日本における現状
   2. 直近の気になる事象
   3. 再生医療等製品の条件・期限付承認 6製品の概要
   4. 再生医療等製品の市場
4. プロジェクトマネジメントについて
   1. プロジェクトマネジメントの目的
   2. プロジェクトマネージャーの役割
   3. 何やるのか
5. 再生医療の現実とプロジェクトマネジメント (細胞製品開発から学んだこと)
   1. プロジェクトマネジメントでの留意点
   2. PMDAの再生医療等製品のポータルサイトを上手に利用しよう
   3. 承認された再生医療製品や様々な情報から見る課題
   4. 細胞製品の製造についてのリスク・留意点
      • 細胞製品製造の難しさ (製造規模)
      • 製品設計をよく考えることが大切
      • 製造について考えておかないといけない点 (Scale-up)
      • どこで製造するのか
   5. 他のパラメーターに関するリスク・留意点
      • 非臨床での留意点
      • 臨床での留意点
      • 販売での留意点
      • PMSでの留意点
      • 導入の場合の留意点
   6. 中長期を含めた俯瞰の必要性
6. それでは、再生医療等製品の評価としては何を考えるのでしょう?
   1. 事業性とは
   2. 事業性評価に使われるよく使われる手法としてのNPV法
   3. 再生医療等製品の事業性で考慮するポイント (コスト)
   4. 再生医療等製品の事業性で考慮するポイント (市場性)
      • 患者数予測での留意点
      • 薬価での留意点
   5. 事業性:コストと市場性のバランスが取れるのか?
   6. ベンチャーは気を付けて
   7. 難病対策に関する制度 (昔ほどメリットがあるの?)
7. 他の再生医療等製品の課題
8. まとめ
• 質疑応答