承認申請をふまえたPGxスタディー実施とガイドラインへの対応

講師：大手外資系製薬企業　臨床薬理スタディ担当者

　FDAなどの海外の規制当局はファーマコゲノミクスに関するガイダンス等を発出し、個別化医療を志向した医薬品開発をリードしています。 　本講座ではファーマコゲノミクスのコンセプトについて理解を深め、海外レギュレーションから想定されるファーマコゲノミクスを取り入れた医薬品臨床開発のイメージをディスカッションします。

1. 医薬品開発におけるファーマコゲノミクスの現状
   1. ファーマコゲノミクスの歴史
   2. ファーマコゲノミクスとlabelingの現状
   3. 製薬企業の動向
2. ファーマコゲノミクスに関する遺伝学、分子生物学的観点
   1. 変異と多型
   2. ハーディー・ワインバーグ平衡
   3. ハプロタイプ
   4. 連鎖不平衡
   5. Genome Wide Association Study
3. ファーマコゲノミクスを取り入れた臨床試験の企画、実施と問題点
   1. Hypothesis generating vs. Hypothesis testing
   2. Retrospective vs. prospective
   3. 表現型の選択と収集
   4. 検出力とサンプルサイズ
   5. データの品質管理
   6. 統計モデル
   7. 構造化集団について
   8. 多重検定と有意水準の調整
4. 国内、海外の規制の動向
   1. 日米欧
   2. ICH
5. ファーマコゲノミクス研究と国際的なレギュレーション
   1. FDAのPharmacogenomic Data Submissionsガイダンス
   2. データの提出が求められる事例の検討
   3. Voluntary Submissionでよい事例の検討
6. 今後の展望
   1. 規制のあり方
   2. 医療現場への還元
• 質疑応答・名刺交換