再生医療/細胞・遺伝子医薬の保険適用申請と事業化戦略

第1部 再生医療/細胞・遺伝子医薬の保険償還の動向と適用申請

(2025年12月19日 13:00〜15:00)

　再生医療や細胞・遺伝子医薬は、従来の低分子医薬品や抗体医薬と比べて、革新的な治療効果をもたらす一方、その開発・製造コストや限られた対象患者数により、価格設定や保険償還の在り方が大きな課題となっている。近年、日本を含む各国では再生医療等製品や遺伝子治療薬の上市が相次ぎ、保険償還の仕組みや費用対効果評価の導入、条件付き早期承認制度などが議論となっている。 　本講演では、国内外の最新動向を整理するとともに、企業が保険償還を最適化するために求められるエビデンスや戦略、今後の政策的方向性を展望する。適用申請における実務上のポイントを概説する。

1. 再生医療・細胞・遺伝子医薬の現状と課題
   1. グローバル市場の成長と主要製品の動向
   2. 日本における承認制度と上市事例
   3. 従来医薬品との違いと特有の課題
2. 保険償還制度の最新動向
   1. 日本の償還制度の特徴
      • 費用対効果評価
      • 特定再生医療等製品の扱い
   2. 海外主要国 (欧州) の制度比較
   3. 成功事例と課題事例の分析
3. 適用申請における実務と戦略
   1. 保険償還申請に必要なデータとエビデンス
   2. 費用対効果評価・RWE (Real World Evidence) の活用
4. 今後の展望とまとめ
• 質疑応答

第2部 再生医療/細胞・遺伝子医薬の事業化・マーケットアクセス戦略

(2025年12月19日 15:15〜17:15)

　本セミナーは、再生医療・細胞遺伝子治療 (CGT) 分野への新規参入を目指す企業担当者を対象に、事業化プロセスと市場アクセス戦略を包括的に解説する。 　まず、最新データに基づきグローバルおよび日本の市場が持つ成長性を示し、CAR-T療法やiPS細胞といった基盤技術の動向、特に「自家」から「他家」への移行がもたらす事業機会を論じる。次に、研究開発から承認に至る過程での資金調達、製造・品質管理 (CMC) 、超低温物流網の構築といった特有の課題を深掘りする。 　さらに、日米欧の迅速承認制度の活用法や、キムリアに代表される超高額薬価問題、費用対効果評価、成果連動型支払いといった市場アクセス戦略を詳述する。 　最後に、これらの分析を基に将来展望と、新規参入企業が直面する事業性や規制等の課題に対する戦略的アプローチを提示し、複雑な市場への参入の羅針盤となることを目指す。

1. 新たな治療パラダイムの黎明:市場概観と基盤技術
   1. 市場ダイナミクス:革命の規模を測る
      • グローバル市場予測:成長予測とドライバーの統合分析
      • 日本市場:独自性と国内成長展望
      • 市場データ差異の分析と解釈
   2. テクノロジーの最前線:未来を形作る主要モダリティ
      • 細胞治療:CAR-Tから他家 (オフザシェルフ) への挑戦
      • 遺伝子治療:In Vivo vs. Ex Vivoとゲノム編集の台頭
      • iPS細胞革命:日本の戦略的優位性と産業化への道
   3. 日本の規制基盤:再生医療等安全性確保法 (安確法)
      • 法律の概要とリスクベース分類 (第一種・第二種・第三種)
      • 臨床研究と医薬品 (製品) の二元体制:安確法と医薬品医療機器等法 (薬機法)
2. 事業化への道筋:研究開発から承認申請まで
   1. 研究開発段階のハードル:「死の谷」を越える
      • 資金調達の課題:VC投資と公的支援
      • 産学官連携の重要性
   2. 臨床試験の特殊性
      • 試験デザインの課題:対象患者数と対照群の設定
      • 安全性と倫理的課題 (ELSI)
   3. CMC (化学・製造・管理) の壁
      • 品質管理の複雑性:生きた細胞の不均一性
      • 安定性・保存期間の課題
   4. 薬事申請プロセスの留意点
      • 申請資料作成のポイント
      • 国際共同治験と各国の規制調和
3. 製造とサプライチェーン:品質とコストのジレンマ
   1. 製造プロセスの課題と革新
      • コスト構造とスケールアップの難しさ
      • GCTPとCPC (細胞培養加工施設) の要件
      • 製造技術の革新:自動化プラットフォームの導入
   2. サプライチェーンの特異性
      • Vein-to-Veinモデルの複雑性
      • 超低温物流 (コールドチェーン) の重要性
      • 原材料の安定供給
4. 市場アクセス戦略:規制、薬価、そして患者へ
   1. 迅速な承認取得を目指して:日米欧の早期承認制度
   2. 薬価算定と費用対効果評価の衝撃 (保険償還戦略については他の演者がご担当)
      • 超高額医薬品の登場と現行薬価制度の限界
      • 費用対効果評価 (HTA) の導入と影響
   3. 新たな支払いモデルの模索
      • 成果連動型支払い (PFS/SIB) の可能性
   4. 患者アクセスの課題
5. 未来への展望と参入企業への提言
   1. 主要な技術・事業トレンド
   2. 先行事例からの教訓:キムリアとゾルゲンスマの事業化戦略
      • キムリア (CAR-T細胞療法) のケーススタディ
      • ゾルゲンスマ (遺伝子治療薬) のケーススタディ
   3. 新規参入企業への戦略的提言
      • 技術・ポートフォリオ戦略:Where to Play
      • ビジネスモデルの革新
      • 製造・サプライチェーン戦略の早期構築
      • グローバルな薬事・アクセス戦略
      • 人材獲得とエコシステムへの貢献
• 質疑応答