再生医療等製品における承認申請・審査 (品質・非臨床・臨床試験) の留意点と当局の要求事項/考え方

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第1部「再生医療等製品の品質審査と課題」

(2025年4月24日 10:30〜12:30)

 再生医療等製品として、承認された品目数は19製品となり、様々なタイプの製品が承認されている。製品のタイプごとに特有の品質審査における留意点があるが、細胞加工製品と遺伝子治療用製品で共通する内容を中心に、再生医療等製品の品質審査において議論になる内容をポイントごとに紹介する。

  1. 細胞加工製品/遺伝子治療用製品の特長
  2. 品質の基本的な考え方
  3. 品質審査における留意点
    • 製造工程に使用する原料等
    • 工程内管理・規格
    • 同等性評価
    • 安定性
    • 製造工程由来不純物
  4. 審査・相談時の具体的な照会事項の例
  5. 条件及び期限付承認と品質審査
  6. 参考ガイドライン

第2部「再生医療等製品の承認取得にむけた非臨床・臨床試験と条件付き承認の位置付け/申請戦略」

(2025年4月24日 13:30〜16:30)

 再生医療等製品として、承認された品目数は19製品となり、様々なタイプの製品が承認されている。製品のタイプごとに特有の品質審査における留意点があるが、細胞加工製品と遺伝子治療用製品で共通する内容を中心に、再生医療等製品の品質審査において議論になる内容をポイントごとに紹介する。

  1. 再生医療等製品概説
    1. 再生医療等製品とは
    2. 薬機法における再生医療等製品
    3. 臨床開発状況
  2. 非臨床安全性評価
    1. 基本的考え方
    2. 細胞加工製品
      • 一般毒性試験
      • 造腫瘍性試験
      • 非細胞成分・製造工程由来不純物
      • ex vivo 遺伝子治療製品
      • CAR-T製品
    3. in vivo 遺伝子治療製品
    4. 信頼性保証
  3. 臨床試験
    1. 臨床試験デザインの基礎
    2. 再生医療等製品の特殊性
    3. エンドポイント設定
    4. 試験デザイン
    5. 早期承認促進制度
  4. 条件及び期限付き承認制度
    1. 制度の位置付け
    2. 承認例
    3. 留意点と申請戦略
  5. 参考
    1. 日米欧の指針・ガイダンス
    2. 参考URL

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