遺伝子治療用製品・細胞医薬品・ウイルスベクターコース (Cコース：製造技術・品質管理/品質審査編)

第5部『遺伝子・細胞治療におけるウイルスベクターの製造技術/品質管理と安全性・品質評価』

(2025年2月10日 12:45〜15:15)

　がんや希少難治性疾患に対する遺伝子治療用製品の開発は、分子病態に基づく明確な作用機序と臨床的効果から高い注目を集め、AAVベクターや遺伝子導入細胞などが国内外で次々に上市されている。 　製造技術の向上に向けバイオロジクスの考え方が重要視されており、本講演では、QbDの考え方を取り入れた製造工程、製造分析の課題や、ベクター投与量低減化に向けた取り組みについて紹介する。

1. 難治性遺伝性疾患に対する遺伝子治療
   • 遺伝子治療用製品の開発機運
   • 単一遺伝子疾患に遺伝子治療を考慮する条件
   • 遺伝子治療用製品の承認状況
   • 遺伝子治療に用いられる主なベクターの特徴
   • 遺伝子・細胞治療のストラテジー
   • 代謝性疾患、神経疾患の遺伝子治療
   • 血液疾患の遺伝子治療
   • 大量投与に伴う副反応の懸念
2. 遺伝子治療用製品のモダリティー選択と開発動向
   • 筋ジストロフィーに対する新規治療法開発
   • エクソン・スキップ療法の課題
   • AAVベクターによる遺伝子導入と免疫応答
   • MSCを活用した低用量AAVベクターによる長期遺伝子発現
   • MSCsの炎症制御作用と再生医療的効果
   • 本格的普及に向けた臨床的対応
   • 予防的治療への展開 (希少疾患から慢性疾患へ)
   • 全身大量投与に伴う有害事象
3. 製造・品質管理の課題と今後の展開
   • GMP製造と課題
   • FDA品質管理改革への対応
   • QbDの考え方とCQA
   • AAVベクター大量製造の工程とProcess Analytical Technology
   • 研究と倫理の両立 (生命・医学系指針への対応)
   • Scalable helper – free producer cell line
   • AAVベクター分析技術
   • PaVe – GT project (NIH) :遺伝子治療用製品CMC情報の共有化
   • Bespoke Gene Therapy Consortium:BGTC
   • 遺伝子治療の本格的普及に向けたSDGs
• 質疑応答

第6部『遺伝子治療用製品における品質審査/カルタヘナ審査の論点』

(2025年2月10日 15:30〜17:30)

　本邦においても薬機法上で定義される「遺伝子治療用製品」に該当する品目が4製品、薬機法上は「ヒト細胞加工製品」に分類されるex vivo遺伝子治療 (CAR – T細胞) については5製品が承認されている。 　本講座では、これらの遺伝子治療用製品の品質面での審査の論点及びこれらに用いる可能性の高いウイルスベクターの取扱いのルールについて説明する。

1. 遺伝子治療用製品とその分類
2. 本邦で承認されたin vivo遺伝子治療用製品
3. 本邦で承認されたex vivo遺伝子治療用製品
4. 再生医療等製品の一般的な品質の考え方
5. in vivo遺伝子治療用製品の品質の論点
6. ex vivo遺伝子治療用製品の品質の論点
7. 遺伝子組換え生物とカルタヘナ法
8. カルタヘナ法第一種使用規程の考え方
9. カルタヘナ法第二種使用等拡散防止措置の考え方
10. カルタヘナ法の手続きについて
• 質疑応答