遺伝子治療用製品・細胞医薬品・ウイルスベクターコース (Dコース:CMC申請・薬事デザイン編)

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第7部『再生医療等製品・遺伝子治療用製品におけるCMC薬事申請・CTD作成のポイント』

(2025年2月17日 10:30〜13:00)

 新モダリティ医薬品である再生医療等製品・遺伝子治療用医薬品の開発、承認が世界的に増えている。これらの製品の構造、特性、品質は多様であるが、基本的な開発プロセス及び承認申請資料であるCTD – Qの作成を学ぶことは、製造、品質の開発に不可欠である。  開発の早期から後期及び承認申請までのCMC開発を理解することで、国内及び海外開発を目指した無駄のないCMC開発を行う考慮点を理解することを目的とする。

  1. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の特徴
    1. バイオ医薬品との比較
    2. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品のタイプ
    3. コンビネーション製品
    4. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の主な課題
  2. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の基本的なCMC開発プロセス
    1. 前臨床研究、臨床研究並びに治験におけるCMC開発
    2. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の承認申請
    3. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の市販
  3. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品のPMDA相談
    1. RS総合相談、RS戦略相談
    2. 事前面談と対面助言相談
    3. 先駆け総合評価相談
    4. 迅速審査制度
  4. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品におけるガイダンス
    1. 再生医療等製品の5指針
    2. 再生医療等製品のミニマムコンセンサスパッケージ (MCP)
    3. 遺伝子治療用製品のガイダンス
    4. カルタヘナ法
    5. 生物由来原料基準
  5. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品のCMCのドキュメンテーション
    1. 臨床研究〜承認申請の各開発段階の品質のドキュメンテーション
    2. 製造方法並びに規格及び試験方法等に関する資料:
      1. 製品の構造、構成細胞、導入遺伝子に関する資料
      2. 使用する原料、材料又はそれらの原材料に関する資料
      3. 製造方法に関する資料
      4. 規格及び試験方法に関する資料
    3. 安定性に関する資料:
    4. 輸送、保存条件、有効期間の根拠に関する資料:
    5. CTD形式のドキュメンテーション
      • S.1 一般情報
      • S.2 製造
      • S.3 特性
      • S.4 原薬の管理
      • S.5 標準品又は標準物質
      • S.6 容器及び施栓系
      • S.7 安定性
      • P.1 製剤及び処方
      • P.2 製剤開発の経緯
      • P.3 製造
      • P.4 添加剤の管理
      • P.5 製剤の管理
      • P.6 標準品又は標準物質
      • P.7 容器及び施栓系
      • P.8 安定性
      • A.その他

第8部『再生医療等製品・遺伝子治療用製品におけるCMC薬事デザイン (CMC薬事戦略) 』

(2025年2月17日 14:00〜16:30)

 新モダリティ医薬品の世界的な開発、承認が世界的に増えているが、従来のCMC開発の延長線上の手法では十分でない。  再生医療等製品・遺伝子治療用製品の製造と品質の主な課題を理解するとともに、その課題に対応する管理戦略構築の考慮点を理解する。そのうえで開発上のリスクを回避し、コストと開発期間を削減するCMC薬事のポイント、考え方を学ぶことを目的とする。

  1. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品のCMC開発における主な課題
    • 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の製法検討
    • 製法変更及び製造所の技術移転
    • 品質の一貫性、同等性評価
    • 再生医療等製品のベリフィケーション
    • 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の商用製法の確立
  2. 再生医療等製品のCMC課題への対応のポイント
    • 開発初期の品質管理戦略
    • 開発後期の品質管理戦略
    • 副構成体 (医療機器、器具等) の開発
    • 文書作成における信頼性の保証
    • 難度の高い製造の技術移転と同等性評価
    • 品質特性評価と品質管理戦略の構築
    • Non-GMP/GMP/GCTP対応
    • PMDA相談、承認申請資料の作成
  3. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品のCMC開発デザイン
    • 再生医療等製品・遺伝子治療用製品のCMC開発設計の基本
    • CMC薬事文書の作成のポイント (CMC薬事デザイン力)
    • 製品開発事例 (ベストプラクティス)

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