承認申請パッケージにおける海外データ利用と開発戦略

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本セミナーでは、固形がん、血液がん、血液製剤、CNS、免疫疾患、皮膚疾患、代謝内分泌、眼科、ハーバルドラッグなど、数年間の様々な分野の機構相談の経験をもとに解説いたします。

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日本での承認申請データパッケージにおいて海外データが利用されるようになって久しいが、ここ数年、要求される臨床データパッケージにおける日本人データと海外データのあり方に関する解釈の変化は著しく、そのため医薬品の開発戦略は劇的な変化を余儀なくされている。  国際共同治験に関する考え方もICH E 17施行に伴い、グローバル化すると同時に日本人データに関する考え方も一部変更されつつある。バイオ医薬品の増大,先駆的医薬品指定審査制度 (旧先駆け) や条件付き早期承認制度の導入も契機となり、本邦でも治験に入る段階においてCMC、非臨床データのレビューも行われるようになった。また近年ではReal World Data, Historical Control,Modeling & Simulationの手法を用いた開発も注目されている。また昨年末には国際共同試験開始前の日本人のPKデータや忍容性データに関する取扱いを変更する趣旨の通知も発出せれている。  このような状況下においては、過去のCTDを分析した講演や、特定の数品目における成功事例を紹介した講演だけでは、これからの開発戦略の立案や現在直面している照会事項の対応等に対して十分な知見を与えうるものにはならないと考える。  本講演においては、過去における海外データの利用状況をレビューしたうえで、海外データ利用に関し発出された通知類の解釈を確認し、多様な分野 (抗悪性腫瘍薬、血液製剤、CNS、免疫疾患、皮膚疾患、循環器,代謝内分泌、眼科、ハーバルドラッグなど) における30品目以上の対面助言その他の機構とのやり取りの過去15年の変遷も踏まえ海外データ利用に関する最新の動向を考察したいと考えている。  よって本講演は海外データを利用した日本における承認を目指している方はもちろんのこと、広く医薬品の日本における早期承認のための戦略や臨床試験実施に携わっている多くの方々の参考になるものと考えている。

  1. 国内開発と国際開発
    1. 臨床データパッケージにおける 外国データの利用状況
    2. ブリッジング戦略から国際共同治験へ
    3. 国際共同試験実施の考え方
  2. 外国データの受入れと国際共同試験
    1. ブリッジング戦略
    2. 民族的要因 (内因性・外因性) について
    3. 国司共同試験の基本的な考え方とICH E17
    4. 国際共同試験に参加するための要件及びデータ解析
    5. 国際共同試験の実施とドラッグラグ
  3. 日本における早期承認取得のための制度
    1. 世界の制度と日本の制度
    2. 希少疾病用医薬品
    3. 先駆的医薬品等指定制度
    4. 条件付き早期承認制度
  4. 品質、安全性分野 (臨床以外) の考慮事項
    1. 非臨床試験
    2. 規格及び試験方法
    3. ICH M7 DNA反応性不純物の管理と評価
    4. 生物由来原料と外来性感染性物質
  5. 最近の対面助言等の事例より
    • モダリティ: 合成品、核酸医薬、抗体医薬、ペプチド、血液製剤、生薬、再生医療など
    • 治療領域: オンコロジー、CNS、循環器、代謝・内分泌、免疫・血液、感覚器など
      1. 日本人のPhase Iの必要性
      2. 海外における日本人Phase Iの実施
      3. Phase I実施における被験者の安全性確保
      4. 日本人の症例数、Modeling & Simulationと統合解析
      5. 治験実施におけるICH M7の考え方
      6. プロドラッグの開発の考え方
      7. 用量設定の考え方
      8. 生薬製剤開発時の考え方
      9. コンビネーション製品,併用医療機器の治験の考え方
      10. 未承認薬を用いた臨床研究の建付け
      11. プラットホーム試験 (アンブレラ, バスケット試験)
      12. ヒストリカルコントロール

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