オーファンドラッグの売上予測と事業性評価

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本セミナーでは、新薬開発における課題をクリアして、開発推進を決定するポイントについて、Post Covid-19を考えたときのリアルワールドデータを用いた、新たな開発手法への挑戦を含めてオーファンドラッグの開発戦略について解説いたします。

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プログラム

第1部 希少疾患領域における開発早期段階でのリサーチ手法

(2024年11月26日 10:30〜12:00)

 希少疾患を対象とした新薬開発の増加に伴い、市場調査の需要も高まっています。本講演では、通常の新規領域における市場調査ステップ (市場・現状把握、アンメットニーズ、売上予測、ペイシェントジャーニーの理解) を整理し、特に希少疾患に特有の難しさや課題に焦点を当てます。さらに、弊社の実例を交えつつ、調査における最善のアプローチや実践的な対処法を探ります。

  1. 希少疾患市場の現状と市場調査のニーズ
    1. 開発品目数の増加とリサーチニーズの変化
    2. 市場調査における疾患領域の特徴
    3. 市場調査におけるリミテーション
  2. アンメットニーズと市場規模の評価
    1. 希少疾患における市場特性と自社内データ活用事例
    2. 医師や患者インサイトの補完
      • 上記各調査手法における弊社の取り組み事例
    3. 市場規模推定における希少疾患の難しさ
  3. 売上予測の難しさと手法
    1. 限られたデータからの売上予測
  4. ペイシェントジャーニーの理解と調査の重要性
    1. 希少疾患患者のジャーニー把握
    2. 患者リクルートの課題解決策
  5. 弊社における取り組みと未来展望
    1. 希少疾患の市場調査パネルの拡充
    2. 疾患啓発の取り組み

第2部 オーファンドラッグの患者数・売上予測

(2024年11月26日 12:45〜14:30)

 オーファンドラッグにおける患者数予測は、将来的な売上予測だけではなく、臨床開発の計画やマーケットアクセス戦略にも重要となっている。  本講演では、デスクサーチや既存の疫学・レセプトデータおよびNDBオープンデータなど様々な入手可能な情報を活用した患者数予測や、オーファンドラッグの薬価制度とマーケットアクセスの現状と将来的な政策予測を考慮し、薬価および売り上げ予測を概説する。また、Orphanetの情報を中心に世界的な希少疾患の患者数推計の推計方法や世界的な動向を紹介する。

  1. 患者数将来予測の重要性
  2. 疫学文献や人口動態を用いた有病率・患者数の推計方法
    1. 文献検索と文献情報の統合
    2. 有病率・患者数推計
    3. 人口動態を用いた将来予測方法
  3. データベースを用いた希少疾患の患者数予測
    1. 日本で使用可能なデータの種類と特徴
      • 疫学データ
      • 医療データ (レセプト・薬局・病院)
      • NDBオープンデータ
    2. NDBオープンデータによる患者数推計
    3. 患者数推計の留意点
  4. 売上予測と薬価制度
    1. 薬価算定の方法
    2. 医療技術評価 (HTA)
    3. マーケットアクセスを考慮した薬価および売上予測
  5. 国際的な希少疾患の定義と情報
    1. 国別の希少疾患の定義
    2. 国際的な希少疾患の特徴と疫学指標
    3. Orphanetによる希少疾患別の患者数推計

第3部 オーファンドラッグの精度を高める事業性評価

(2024年11月26日 14:45〜16:45)

 日本だけでなく世界的な新薬開発の流れとして、プライマリーケアではブロックバスターとなり得る化合物の創出が困難となり、がん領域および希少疾患領域での新薬開発が主流となっている。ただ、希少疾患領域ではその患者数の少なさから臨床試験自体のFeasibility、コスト、オペレーションの困難さ及び開発リスクがある。さらに、上市後に研究開発費、営業費等を回収するだけの利益が得られないかもしれないというリスクもある。  どのようにしてそれら課題をクリアして、開発推進を決定するのか、オーファンドラッグの精度を高める事業性評価についてお話したい。

  1. 日本の薬価制度と薬価算定の概要
  2. オーファンドラッグの事業性評価
    1. そもそも事業性評価とは?
    2. 事業性を評価する方法
    3. キャッシュフローと割引率
    4. 事業性評価の流れとツール
    5. 製薬企業における事業性評価
    6. 売上予測
    7. 有病率と罹患率
    8. 市場調査
    9. TPP:Target Product Profile
    10. 創薬初期からのTPP – 市場調査 – 事業性評価
    11. Quality Management System (QMS)
    12. リスクマネジメントプロセスとツール
    13. デシジョンツリー分析
    14. NPV (Net Present Value) 法によるNPV算出
    15. 制度を踏まえたオーファンドラッグの事業性評価
  3. まとめ

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