神経変性疾患の臨床試験実施と試験デザインの留意点および審査の視点

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本セミナーでは、神経疾患のなかでも難病が多い神経変性疾患の臨床開発について、臨床試験のポイントや臨床開発の動向を規制当局・アカデミアでの経験から独自の視点で解説いたします。

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神経疾患の臨床開発は、核酸医薬や遺伝子治療等の新たな治療選択肢が次々と実用化されるとともに、アルツハイマー病の新薬が承認されるなど、大きな変化をとげています。  本セミナーでは、神経疾患のなかでも難病が多い神経変性疾患の臨床開発について、臨床試験のポイントや臨床開発の動向を規制当局・アカデミアでの経験から独自の視点で解説します。アンメットメディカルニーズが大きく、日本と世界で加速が期待される神経変性疾患の臨床開発に関わる人が知っておきたい「神経変性疾患の臨床試験のポイントと臨床開発のいま」をお届けします。

  1. はじめに
    • 脳神経内科と神経変性疾患
    • 「治らない」から「治る」へ
  2. 神経変性疾患を対象とした臨床開発の特徴
    1. 神経変性疾患の開発はなぜ難しいのか
    2. 対症療法薬 (症状改善薬) と疾患修飾薬
    3. 悩ましきプラセボ効果
  3. 臨床試験デザインの留意点と審査の視点
    1. 臨床試験に関するガイダンス・ガイドライン
    2. 診断基準と選択除外基準を考える
    3. 有効性評価項目と評価期間の悩ましい関係
  4. 神経変性疾患の開発が直面している課題
    1. 再現性という高い壁
    2. 変わりゆく診断と治療介入のタイミング
    3. ローカルドラッグとドラッグロス
  5. 開発促進に向けた取組み
    1. 病態メカニズムに基づく創薬・臨床試験
    2. 疾患レジストリとリアルワールドデータ
    3. 世界とともに臨床開発を進めるために
  6. おわりに
    • 開発に成功しても悩みは尽きない
    • より良い治療を求めて

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