核酸医薬品開発のための製造技術移転と非臨床試験段階の構築方法

再開催を依頼する / 関連するセミナー・出版物を探す
オンライン 開催

本セミナーでは、核酸医薬の製造および品質管理に関する注意点、核酸医薬の技術移転と事業戦略について解説いたします。

日時

開催予定

プログラム

核酸医薬品は「核酸あるいは修飾核酸が十数〜数十塩基連結したオリゴ核酸で構成され、タンパク質に翻訳されることなく直接生体に作用するもので、化学合成により製造される医薬品」であり、アンチセンス、siRNA、アプタマー、CpGオリゴなどがその代表例である。  遺伝子に作用する薬剤として、再生医療等製品のカテゴリーが適用される遺伝子治療も知られるが、これらはいずれも従来の薬剤とは異なる作用機序を持ち、遺伝性疾患の根本治療薬としての期待が高まっている。  本講義ではこうした核酸医薬の研究開発成果を社会実装し、ヒトでの臨床試験に持ち込むうえで要求される規制を整理し、寄り道や後戻りをしない事業開発の方法論についてまとめてみたい。

  1. はじめに
    • これから核酸医薬事業に参加するために知っておくべきこと
  2. 核酸医薬とはどのようなものか?
    1. 核酸医薬の概要
      • 核酸医薬品の定義
      • 遺伝子治療との違い
      • 核酸医薬品の作用メカニズム
      • 国内外で承認された核酸医薬品
    2. 核酸医薬品の基本構造と核酸の化学修飾体
      • 核酸医薬品の基本構造
      • 化学修飾体の種類と特許動向
      • ドラッグデリバリーシステム (DDS) との組み合わせ
      • 国内外で研究開発中の核酸医薬品
  3. 核酸医薬品の品質の担保と評価において考慮すべき事項
    1. 責任配列の選定
    2. 主な製造方法と分析方法
      • 合成
      • 精製
    3. 核酸医薬品の製造 (GMP) と受託製造業者 (CDMO/CMO) への技術移転
    4. 不純物と残留溶媒・混入汚染物の管理
      • 目的物質由来
      • 製造工程由来
    5. 特性解析の概要と規格設定
      • 規格試験
      • 試験方法
      • 安定性試験
    6. 品質保証: GQPならびに変更管理
  4. 核酸医薬品の非臨床試験
    1. 非臨床安全性評価に関するガイドライン
    2. 配列に基づく毒性予測: オフターゲット毒性試験
      • in silico解析
      • in vitroマイクロアレイ解析
    3. 配列に基づかない毒性試験
      • 医薬品としてのADME試験等
    4. 動物試験のヒトへの外挿性
  5. 核酸医薬品の臨床試験
    1. 臨床試験実施にあたっての調査
      • 民族的要因の考え方
    2. グローバル治験の実施で注意すべきこと
      • CROの選定と実施国の選択
    3. 希少疾病用医薬品開発支援制度 (ODD)
    4. 治験薬の製造
      • 原薬GMP
      • 治験薬GMP
    5. 承認申請
      • CTDの構成と記載要件
      • CTD-Q: Module3, 2.3の作成 (原薬、製剤)
  6. まとめ

受講料

案内割引・複数名同時申込割引について

R&D支援センターからの案内登録をご希望の方は、割引特典を受けられます。
案内および割引をご希望される方は、お申込みの際、「案内の希望 (割引適用)」の欄から案内方法をご選択ください。

「案内の希望」をご選択いただいた場合、1名様 42,000円(税別) / 46,200円(税込) で受講いただけます。
複数名で同時に申込いただいた場合、1名様につき 22,500円(税別) / 24,750円(税込) で受講いただけます。

ライブ配信対応セミナー / アーカイブ配信対応セミナー

ライブ配信セミナーをご希望の場合

アーカイブ配信セミナーをご希望の場合