製造販売後におけるRWD (リアルワールドデータ) 利活用の実際

医療現場から得られる医療データはリアルワールドデータ (Real World Data) と呼称され、只今は様々な利活用の可能性が取り沙汰されている。承認前段階においては希少疾病領域等、一部の医薬品において外部対照での利用が実用化されてはいるものの、行政当局が要求するデータの品質レベルを担保することは容易ではない。 　一方、発売後におけるRWDの利活用はどうだろうか。例えばファーマコビジランス (PV) 領域における副作用シグナルの検出といった仮説生成場面においてRWDはそのニーズに極めて合致するといえるだろう。また、メディカルアフェアーズ (MA) 部門において例えば経済的な視点での分析を行ううえではレセプトデータは「医薬品が患者さんの手に渡った」という意味において高い信頼性が伺えるものであり、逆にいえばRWDを使わずして医療経済系の研究を行うことは至難ともいえよう。 　今回の講義では「医薬品販売後のRWD利活用」に特化し、PV領域、MA領域、HTA、マーケティングといった利活用の可能性を概観しながら、簡便な集計解析から他剤とフェアに比較するための疫学・統計手法を用いた応用解析まで実例を用いて概観することを予定している。 　メディカルアフェアーズ (MA) 、ファーマコビジランス (PV) 、マーケティング等部門にてまだRWDを実際に使ったことが無い人、あるいは簡易集計は経験があるものの、患者背景を補正するような難しい方法での経験がない人、「そもそもRWDはどのような場面で使えるのか」管理職の立場で俯瞰的に知りたい人へ向けた、RWDの市販後での活用に特化した基礎的な理解を強化する目的の研修です。

1. 色々なRWDの特徴を整理する
   1. レセプト由来
   2. DPC由来
   3. 電子カルテ由来
   4. レジストリ由来
   5. ウェアラブル由来
2. PV領域での活用場面を整理する
   1. 副作用シグナルの検出
   2. 副作用処置の最適を調べる
   3. 自己対照モデルで因果性を調べる
   4. 他剤とのリスクの大きさを比較する
   5. リスク最小化活動の成否を確認する
3. MA領域での活用場面を整理する
   1. 処方実態を記述する
   2. 最適な診断尺度を深堀りする
   3. 患者満足度の視点で他剤と比較する
   4. 医療経済性の視点で他剤と比較する
   5. 当該RWDの信頼性を確認する
4. マーケティング領域での活用場面を整理する
   1. 疾患そのものを深堀りする
   2. 患者さんの地域分布を俯瞰する
   3. 治療経過を概観する
   4. 専門医の所在と医療者間の関係性を確認する
   5. 来期の売上を予測する
5. 研究デザインを整理する
   1. 記述集計
   2. 比較対照モデル
   3. 自己対照モデル
   4. 時系列モデル
   5. 医療経済系の各モデル
6. 解析手法を整理する
   1. カイ二乗検定
   2. 点推定と区間推定
   3. 生存時間解析
   4. ITS
   5. 費用効用分析
7. 実際の課題からデザイン・解析手法を考える
   1. 発売当初より気にしている特定された重要なリスクを深堀りしたい
   2. 発売当初では想定もしていなかった重要なリスクを見つけたい
   3. 副作用が起きやすい人を特定したい
   4. 患者さんのみならず家族の負担軽減分も価値評価に加えたい
   5. いつ医療者にアプローチすれば納入につながりやすいのか知りたい
8. RWD活用のこれからを考える
   1. 法規制の整備
   2. アウトカムバリデーションの整備
   3. Webデータの活用
   4. ウェアラブル由来データの活用
   5. AIによる画像や言語処理データの活用
• 質疑応答