希少疾患における事業性評価の考え方と注意すべきパラメーター

希少疾患は、それぞれの疾患の患者数は少ないものの多くの疾患があり全体を見ると大勢の方が罹患されています。そのような希少疾患の治療薬はまだまだ少なく、患者さんは治療薬の開発を待ち望んでいます。 　薬を創る企業としては、採算性が取れることも重要であり、赤字であれば供給を続けることは困難となります。薬の開発は時間がかかり、先行投資を行っていかないとなりません。そのために事業性評価が必要となりますが、患者数が少ない故に注意を払わないといけないことがあります。演者の過去の経験を共有させていただき、少しでも希少治療疾患薬の開発の一助となると幸いです。

1. 初めに
   1. 希少疾患治療薬とは
   2. 事業性評価の重要性
2. 希少疾患とは何か、どこから情報を得るのか
   1. 希少疾患の数
   2. 指定難病
   3. 小児慢性特定疾病
   4. 希少がん
3. 開発対象疾患は沢山ありそうだ!ただ、そうは言うものの、
   1. 患者数の視点で、日本国内の難病を見てみると
   2. 疾病別受給者証所持者数の分布
4. 最近の希少疾患治療薬の指定状況
5. 最近の希少疾患治療薬の承認状況
6. 希少疾患治療薬開発の位置づけは?
   1. なぜ希少疾患治療薬を開発するのか位置づけを考えよう
   2. では、希少疾患への取り組み方にはどのようなものがあるのだろう
7. それでは、事業性評価としては何を考えるのでしょう?
   1. 事業性とは?
   2. 希少疾患治療薬の事業性で考慮する要素 (コスト)
   3. 希少疾患治療薬の事業性で考慮する要素 (市場性)
   4. コストと市場性のバランスが取れるのか?
8. 希少疾患治療薬開発・販売の特殊性 (えっ、こんなところが?)
   1. (コスト) 非臨床での留意点
   2. (コスト) 臨床での留意点
   3. (コスト) 製造での留意点
   4. (コスト) 販売・PMSでの留意点
   5. (市場性) 疾患や患者数予測での留意点
   6. (市場性) 病態・Patient Journeyでの留意点
   7. (市場性) 薬価での留意点
   8. (制度) 難病対策に関する制度 (昔ほどメリットがあるの?)
   9. (制度) 新薬創出・適応外薬解消等促進加算のジレンマ
9. ベンチャーは気を付けて
   • ベンチャーが販売を考えるのであれば各種インフラの整備が必要
10. 本日のまとめ
• 質疑応答