新規モダリティにおける事業性評価手法

昨今、核酸医薬、遺伝子治療、細胞治療などの新規モダリティによる医薬品が上市されるようになり、これまで治療が困難であった難治性希少疾患や症状に対して、また創薬ターゲットへの新たなアプローチとしても注目されている。新規モダリティのオリジネーターは革新的な科学技術を有するアカデミアやスタートアップ企業が多く、研究開発への資金調達は不可欠であり、また製薬企業側は抗体医薬品の次を埋めるパイプラインやブレイクスルーを期待し、資本業務提携や買収も進みつつある。 　本セミナーでは、新規モダリティ医薬品のビジネス評価や導出入の意思決定に際し、重要な役割を担う事業性評価を取り上げ、その概念や計算方法などの基礎、新規モダリティの特徴を踏まえた事業性評価項目のポイントについて、事例を交えて解説する。

1. 中外製薬 株式会社 とは?
   1. 中外製薬の特徴
   2. 中外製薬の事業モデル
2. 意思決定を支援する事業性評価とその概念
   1. 意思決定における戦略的マネジメントとは
   2. 意思決定の質の向上の意義
   3. 事業性評価のゴール
   4. 事業性評価の4つの目的とタイミング
   5. 事業性評価を理解する上での重要な指標
   6. 事業リスクと4つの事業性評価の実施方法
   7. 正味現在価値 (NPV) と不確実性を考慮した正味現在価値 (eNPV)
   8. 事業性評価のアウトプットとその解釈
   9. 意思決定の質を高めるために重要な6つの要素
3. 新規モダリティ (治療手段) の特徴
   1. 治療モダリティの変遷
   2. なぜ新規モダリティによる創薬アプローチが取られるのか
   3. 希少疾患ビジネスへの期待と不安
   4. 新規モダリティの上市品と開発品
   5. 新規モダリティ製品の特長
      • 核酸医薬
      • 遺伝子治療
      • 細胞治療等
   6. 新規モダリティのビジネス評価のタイミング
4. 新規モダリティの事業性評価
   1. 新規モダリティの特徴とビジネス課題
   2. ビジネス課題と事業性評価項目との関係
   3. 売上構成要素の留意点と推計方法
      • 投与患者数
      • 平均投与量
      • 薬価
   4. 費用構成要素の留意点と推計方法
      • 原価
      • 研究開発費
      • 申請費用
      • 営業費
      • 特許使用料
   5. 不確実性要素の留意点と推計方法
      • シナリオ
      • 幅
      • 成功確率
   6. 経済条件要素
      • 一時金/マイルストン支払
      • 売上ロイヤルティ等
   7. 導出入候補品の事業性評価に用いる会計基準とは
5. 製品チームや経営から信頼の得られる事業性評価を目指して
   1. 中外製薬での事業性評価実施の流れと、確認ポイント
   2. 事業性評価がネガティブとなった場合の対処方法
   3. 事業性評価の役割と目指すところ
   4. 市場調査と事業性評価の関係