リアルワールドデータ活用・分析コース (2日間)

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Aコース:分析・複数DB組合せ編「リアルワールドデータ分析手順・性質・現実差異と複数のデータベースの組み合わせ方法」

第1部 リアルワールドデータ分析手順/性質と「RWD」と「現実」の差異

(2023年9月26日 12:45〜15:15)

 リアルワールドデータは治療の有効性や安全性の評価だけでなく、マーケティング、費用対効果分析、Patient Journeyの可視化など幅広い領域で使用されている。しかし、使用するリアルワールドデータの性質や限界を知らずに分析を進めると、誤った結果を導く恐れがある。本講座では実際に演者が経験した実例をもとに、これからリアルワールドデータの分析に取り組むユーザーに向けて注意すべきポイントを共有する。

  1. RWDとは
  2. RWDの特徴
    • DPCデータの特徴
    • 保険者レセプトデータの特徴
    • 電子カルテデータの特徴
  3. RWDでできること
    • DPCデータでできること
    • 保険者レセプトデータでできること
    • 電子カルテデータでできること
  4. 「RWD」と「現実」の差異
    • DPCデータ vs 現実
    • 電子カルテデータ vs 現実
  5. RWD分析 失敗例
    • 保険者レセプトデータを使用した薬剤の処方実態調査
    • 電子カルテデータを使用したコホート研究
  6. RWDを分析する際の注意点
  7. RWDの分析手順
  8. RWDの分析スキルを伸ばす方法
第2部 多様なデータベースの組み合わせによる価値創造

- エビデンス/ビジネス構築・経営活用 -

(2023年9月26日 15:30〜17:45)

 「データドリブンで新たな知見を見出したい」「社内に分散するデータを効率的に活用したい」.複数のデータベースを上手く組み合わせたい,というニーズは多くの方が持っていることだろう.本講演では,データドリブンな前処理から複数のデータベースの組み合わせ方法までを解説するとともに,多様なデータベースの組み合わせによるビジネス化事例やデータドリブン経営実現のためのCDM (Central Data Management) に関する取り組みも紹介する。

  1. なぜデータを組み合わせるのか
  2. 組み合わせるデータベースを検討する際の留意点
    • データ構造について
    • データ特性について
    • データの質および量
    • データの鮮度
  3. 組み合わせるデータベースの準備 (前処理)
    • 組み合わせるデータベースの準備方法〜「一次データ」・「二次データ」・「三次データ」とは〜
    • データハンドリング〜データドリブンなプログラミング言語選択〜
    • データの標準化
  4. データベースの組み合わせ方法
    • データガバナンス
    • データベースの結合方法
  5. CDMとは?
  6. 事例紹介
  7. データベースの組み合わせによる価値創造
    • データベースの組み合わせによる恩恵
    • DXとは?
    • 価値創造のプロセス
  8. まとめ

Bコース:承認申請活用編: 承認申請×RWD活用 <本格化前の準備>

(2023年9月28日 10:30〜16:30)

 今般の次世代医療基盤法改正は創薬をはじめとした民間企業におけるRWD (リアル・ワールド・データ、医療現場由来のデータ) 活用の活性化が狙いとも言えます。企業のR&D部門所属の人たちはこうした医療現場由来の“癖のある”データに関わった経験がほとんどない人も多いのではないでしょうか。そもそもRWDは承認申請業務のどこに利用可能なのか、また私たちはスキルとして何が不足しており、2024年4月ともいえるその施行開始までにどのような準備をしたらいいのか考える機会として本講演を企画致しました。  RWDは具体的に承認申請のどの部分に利用可能であるのか、国内外の実例とともに概観します。そのうえで種々のバイアスへの対処やデータ・バリデーションなど、無作為化臨床試験ではほぼ要求されない観察研究一般の課題を概観します。特に適応の交絡、つまり軽症の人に処方されがちな医薬品と重症の人に処方されがちな医薬品とをフェアに比較するための統計スキルはハードルが高く、この補正に用いられるところのロジスティック回帰分析や傾向スコア法についてはその「何ぞや」に訴求し、実際にプログラムを作成することはしないまでも、その方法論のロジックについて学ぶ機会にしたいと思います。

  1. 参考情報としての活用
    • 被験者リクルートでの活用
    • 海外における臨床成績
    • 既に別の適応症がある場合の、国内における安全性に関する成績
      ※実例を概観する〜審査報告書に記載のある「参考情報」としてのRWD活用〜
  2. 外部対照としての活用
    ※実例を概観する〜海外事例より〜
  3. eSourceとしての活用
    • 承認申請に限定されない、臨床研究の“エコ”としてのRWD活用
    • フリーワードからの情報の掘り起こし
    • リモート技術と情報収集〜PHR、DCT〜
      ※実例を概観する〜疾患レジストリの利用〜
  4. 無作為化臨床試験の代替としての活用
    • 介入研究と観察研究との違いを乗り越えて
    • 倫理の視点
    • 背景補正方法論としての傾向スコア法
    • 傾向スコア法を用いるうえで必須となるロジスティック回帰分析
    • ロジスティック回帰分析を理解するうえで必須となる多変量解析
    • 多変量解析を理解するうえで必須となる分散分析
    • 観察研究にはない、RWD活用特有の留意点について
    • 様々なバイアスとその対処
    • New User定義
    • 後付け解析、と批判されないための流儀
    • RECORD声明
      ※実例を概観する〜FDAにおける「RWD研究だけでの承認」〜
  5. 一般化可能性の補完としての活用
    • “宿題回答”は承認前?承認後?
    • プラグマティック・トライアルへの活用
    • 発売後の経時観察
    • 疾患レジストリの活用
      ※実例を概観する〜プラグマティック・トライアル〜
  6. 薬剤経済学での活用
    • NDBと他DBとのリンクがもたらすもの
    • 病態変化の予測確率とHTA
    • 実現可能性が高まる“適正価格”の算出
      ※実例を概観する〜国内におけるHTA研究例〜
  7. レギュラトリーが要求する品質への対応
    • 日本の規制当局が求めるRWDの品質レベル
      ※実例を概観する〜国内におけるバリデーション・スタディ〜
  8. 制度の更新と残された課題
    • 次世代医療基盤法の改正
    • データ標準化の課題
    • 同意取得に関する“混乱”
    • ゲノム情報の活用、夜明け前
    • EHDSと海外の規制状況

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