再生医療等製品における承認審査・申請資料作成 (条件及び期限付承認含む) の留意点

第1部 再生医療等製品の非臨床安全性評価・臨床試験デザインと審査報告書に見る注目ポイント

「再生医療等製品」という新カテゴリー創設を目玉とする薬事法改正から10年が過ぎ、承認品目も順調に増えてきた。当初は開発側・規制側ともに手探りだった再生医療等製品の開発も、品目の増加とともに両者の経験値が上がってきたと感じられる。本セミナーでは、この間の規制側からの発信情報や審査報告書を参考にしながら、非臨床安全性評価と臨床試験のデザインや注目ポイントについて考察する。

1. 再生医療等製品概説
   1. 再生医療等製品とは
   2. 薬機法における再生医療等製品
   3. 臨床開発状況
2. 非臨床安全性評価
   1. 基本的考え方
   2. 細胞加工製品
      1. 一般毒性試験
      2. 造腫瘍性試験
      3. ex vivo 遺伝子治療用製品
      4. CAR – T製品
   3. in vivo 遺伝子治療製品
   4. 信頼性保証
3. 臨床試験
   1. 臨床試験デザインの基礎
   2. 再生医療等製品の特殊性
   3. エンドポイント設定
   4. 試験デザイン
   5. 条件及び期限付承認と先駆的再生医療等製品
   6. 審査報告書に見る議論のポイント
4. 参考
   1. 日米欧の指針・ガイダンス
   2. 参考URL
• 質疑応答

第2部 再生医療等製品の製造販売承認に関する制度と申請資料作成/条件及び期限付承認の場合の留意点

再生医療等製品では、医薬品や医療機器と比べて、製造販売承認申請時に必要な資料が異なり、また再生医療等製品の迅速な実用化を図るための制度が存在する。再生医療等製品の開発から市販までの規制の概要、条件及び期限付承認制度等の様々な制度及び申請資料作成の留意点について解説する。

1. 再生医療等製品の開発から市販まで
   1. 治験
   2. 承認申請・審査
   3. 信頼性保証
   4. GCTP適合性調査
   5. 市販後の再審査等
2. 迅速な実用化を図るための制度
   1. 希少疾病用再生医療等製品の指定制度
   2. 先駆的再生医療等製品指定制度
   3. 特定用途再生医療等製品の指定制度
   4. 条件及び期限付承認制度
3. 製造販売承認申請における留意事項
   1. 製造販売承認申請書に添付すべき資料
   2. 資料作成の留意点
   3. 条件及び期限付承認の場合の留意点
• 質疑応答