新規モダリティの研究・開発戦略における品質審査・規制・事業性評価

第1部 新規モダリティの開発戦略における数値評価と成功プロセス

(2023年9月14日 10:00〜12:00)

　本講演では個別開発品プロジェクトにおける事業性評価のポイントを紹介するとともに、新規モダリティを念頭に置いた研究開発戦略の策定や実行体制の構築を行う重要性を論ずる。 　背景として…新規モダリティは革新的な医薬品を連続的に創出しうるプラットフォーム技術として期待されている。しかし、従来の低分子医薬品とは対象疾患や研究開発プロセス等が大きく異なる。そこで、個々のモダリティの特性を考慮した事業性評価を行うことが重要となる。

1. 医薬品ライフサイクルと新規モダリティの位置付け
2. 新規モダリティの市場・製品特性
   1. 市場規模・開発品数・対象疾患
   2. 研究開発プロセス・成功率・製造原価 (コスト構造) ・サプライチェーンなど
   3. モダリティ間の競合
3. 新規モダリティの特性を踏まえた事業性評価のポイント
   1. 研究開発戦略としての評価の視点
   2. 個別開発品プロジェクトの評価
4. 新規モダリティの研究開発プロセスと意思決定のポイント

第2部 本邦における新規モダリティの生物製剤の現状と品質審査の論点

(2023年9月14日 13:00〜15:00)

　本セミナーでは、近年の新規モダリティの医薬品等の一部を紹介し、従来のバイオ医薬品との違いや規制の要件を説明する。 　背景として…科学技術の進歩に伴い、医薬品のモダリティにおいても新たな技術が導入されてきた。2000年以降に出現した抗体製剤については、近年では二重特異性抗体、抗体薬物複合体など新たな戦略による医薬品が登場している。また、遺伝子治療や細胞治療といった新たな治療法についても臨床研究のレベルから実用段階へと到達した。特に、in vivo遺伝子治療であるアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクター製剤や ex vivo遺伝子治療であるCAR-T細胞製品は世界的にも開発が過熱している。

1. 生物製剤 (バイオ医薬品) と品質の考え方
   • 化学合成医薬品と生物製剤の比較
   • 生物製剤特有の安全性の考え方
2. 近年の新規モダリティの医薬品の動向
3. 各論:新規性の高い生物製剤の紹介と品質審査の論点
   • モダリティの新規性が高い遺伝子組換え抗体
   • 核酸医薬品 (非バイオ医薬品)
   • モダリティの新規性が高いワクチン
   • in vivo遺伝子治療用製品
   • in vitro遺伝子治療用製品
   • 細胞加工製品
4. 医薬品の条件付き承認と再生医療等製品の条件及び期限付承認
5. 結論

第3部 ライフサイエンス分野のオープンorクローズド選択を決める視点

(2023年9月14日 15:15〜17:15)

　本講座では、オープン・クローズドイノベーションの状況を概観 するとともに、オープンorクローズドの選択する際に考慮すべき 事項について議論します 　背景として…ライフサイエンス分野の研究の進展およびIT技術の 利用などによる多様化を反映し、ライフサイエンス分野において オープンイノベーションは益々活発化しています。そして、オープン イノベーションとクローズドイノベーションのバランスを見極めて、 有効な知財戦略を構築していくことが極めて重要となっています。

1. オープンイノベーション・クローズドイノベーションの概要
   • 事業戦略上のオープン&クローズイノベーショについて
   • 知財戦略上のオープン&クローズイノベーショについて
   • ライフサイエンス分野のオープン&クローズイノベーションについて
2. オープンイノベーションにおける特許について
   • オープンイノベーションにおける特許の利用方法
   • オープンイノベーションに資する知財戦略・明細書作成
3. クローズドイノベーショにおける特許について
   • クローズドイノベーショにおける知財戦略・明細書作成
   • 特許の製品化までの期間の重要性
4. IT技術の利用について
   • 発明におけるIT技術の利用態様による違い
5. 各国知財制度・運用の相違の影響について
   • 発明のカテゴリーの影響
   • 発明の大きさと権利化可能範囲のバランスについて
6. オープン・クローズの選択する際に考慮すべき事項について
   • 自社ビジネスの態様・状況
   • 競合状況
   • 制度状況