mRNAの安定化・製造技術と医薬品開発の展望

第1部 mRNA 医薬の現状と展望

(2023年9月6日 10:30〜12:00)

　COVID-19 mRNAワクチンの成功により、mRNA医薬は新規創薬モダリティとして世界中に認知された。 　本講演ではまずmRNAワクチンの特徴を他のモダリティと比較して述べる。次にmRNA医薬を構成する要素技術をmRNA原薬、製剤の両面から解説する。さらに今後のmRNA医薬の開発動向の展望について述べる。最後に弊社が設立したmRNA CDMO、 株式会社 ARCALISの事業についても簡単に紹介したい。

1. 新規創薬モダリティとしてのmRNAワクチン/医薬
   1. mRNA医薬開発の歴史
   2. mRNAワクチンの特徴
   3. 新型コロナウイルス mRNAワクチンの研究開発
   4. 来るべきパンデミックに備えて
2. mRNA医薬開発のための要素技術
   1. In Vitro 転写
   2. mRNA配列デザイン
   3. mRNA精製
   4. DDS・製剤化
3. mRNA医薬の開発動向
   1. 感染症ワクチン
   2. がんワクチン
   3. その他治療用mRNA
   4. 次世代型mRNA医薬
      • 自己複製型RNA
      • 環状RNA
4. 日本におけるmRNA医薬製造の取組み
   1. mRNA CDMO、 株式会社 ARCALISの設立
   2. 到達点と今後の見通し
• 質疑応答

第2部 mRNA分解メカニズムと安定化への活用

(2023年9月6日 13:00〜14:30)

　近年、核酸創薬が熱い注目を浴びています。SARS-COV2に対するRNAワクチンの成功を受けて、特にRNAを活用したRNA創薬が急成長している状況です。RNA創薬の成功には、薬剤送達システムの最適化に加えて、細胞内で安定にRNAを維持するかが重要な鍵となります。本発表では、哺乳動物細胞のRNA安定性制御に関する最新の知見ならびにRNA創薬への応用について紹介します。

1. 細胞内RNA分解概論
   • 遺伝子発現量の制御、異常RNAの排除 (RNA品質管理) 、ウイルス等の外来RNAの排除 (細胞内自然免疫) について紹介します。
2. 細胞外から導入されたRNAの細胞内運命
   • 人工合成したRNAを細胞に導入した後、どのような運命をたどるかを紹介します。
3. RNA創薬を成功に導くRNA安定性制御技術
   • RNA創薬の基盤となるRNA安定化技術 (修飾核酸など) について紹介します。
     また、RNA安定化に関連する最新の研究知見を紹介します。
• 質疑応答

第3部 mRNAの合成技術

(2023年9月6日 14:45〜16:15)

　現在のmRNAワクチンは、純度や安定性などにおいて改善すべき課題を有する。現状のmRNA製造法を解説するとともに、新しいmRNA製造法を開発することで、これら課題を解決する取り組みについて紹介する。

1. 現状のmRNA製造法
2. mRNAの翻訳能と安定性
3. 高純度mRNAの製造法
4. mRNAの分子設計:環状構造や化学修飾の効果
5. mRNAの完全化学合成
• 質疑応答