希少疾病用医薬品の指定申請、対面助言、承認申請時の資料作成・規制対応における留意点

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本セミナーでは、希少疾病用医薬品のPMDAの対面助言における資料作成、照会事項の対応等、ポイントについて解説いたします。

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希少疾病用医薬品として、指定されるためには、3つの要件を満たした上で、指定申請を行う必要がある。その際の留意点について、過去に指定された品目を基に、説明する。  また、希少疾病用医薬品の開発を進める上で、医薬品医療機器総合機構 (PMDA) における対面助言を活用することが重要である。対面助言における資料作成、照会事項の対応等について、説明する。  さらに、臨床開発において、希少疾病用医薬品の有効性が認められ、安全性に問題がない場合、承認申請を行うことになる。承認申請時の資料作成の留意点、承認審査時の照会事項対応等について、過去の審査事例等も踏まえて説明する。

  1. 希少疾病用医薬品の指定申請
    1. 希少疾病用医薬品の指定要件
    2. 希少疾病用医薬品の指定申請の流れ
    3. 指定品目を踏まえて、指定申請における留意点
  2. 希少疾病用医薬品の対面助言
    1. 新医薬品の対面助言の流れ
    2. 相談事項作成時の留意点
    3. 照会事項、機構意見に対する回答作成時の留意点
    4. 対面助言当日の留意点
  3. 希少疾病用医薬品の承認審査
    1. 新医薬品の審査の流れ
    2. 規制対応時の留意点
    3. 希少疾病用医薬品の照会事項例

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