再生医療等製品における事業性評価の進め方と注意点

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本セミナーでは、再生医療等製品の事業性評価で考慮する要素 (コスト・市場性) についてわかりやすく解説いたします。
また、再生医療等製品の製造・開発・販売における注意点についても解説いたします。

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プログラム

再生医療等製品には、細胞治療用製品と遺伝子治療用製品が含まれ、これまでの医薬品のモダリティでは克服できなかった疾患を治療できる可能性を秘めています。しかしながら、細胞製品、遺伝子製品それぞれにいくつかのアプローチが含まれており単純ではありません。再生医療等製品では、これまでの医薬品とは大きく異なった製造方法や保管、配送が必要であり、事業性評価では注意する必要があります。薬を創る企業としては、採算性が取れることも重要であり、赤字であれば供給を続けることは困難となります。  本セミナーでは、演者が係った他家幹細胞由来製品開発での経験をメインに共有させていただき、少しでも再生医療等製品の開発の一助となると幸いです。

  1. 再生医療について
    1. 人間の体について
    2. 健康寿命と介護
    3. 再生医療に関する基礎知識
      • 再生医療って何?
      • 支援・介護が必要となった主な原因での再生医療の可能性
      • 再生医療等製品の治療薬としての位置づけ
      • 法律上の再生医療等製品とは
      • 現在の再生医療の実用化を促進する制度的枠組み
      • 受精卵から体ができるまでと多能性細胞
  2. 再生医療等製品の現状
    1. これまでに承認された再生医療等製品
    2. 再生医療等製品の実用化に対応した承認制度 (条件・期限付承認)
    3. 再生医療製品関連の市場
    4. 細胞治療製品外観
      • 体細胞由来
      • 幹細胞由来
      • iPS細胞由来
    5. 遺伝子治療製品外観
  3. それでは、事業性評価としては何を考えるのでしょう?
    1. 事業性とは?
    2. 再生医療等製品の事業性で考慮する要素 (コスト)
    3. 再生医療等製品の事業性で考慮する要素 (市場性)
    4. コストと市場性のバランスが取れるのか?
    5. NPVを用いた評価
  4. 再生医療等製品の製造・開発・販売のハードル
    1. 製品設計をどのように考えるのか
    2. (コスト) 製造での留意点
      • 製造の難しさ・考慮しなければならないポイント
    3. (コスト) 非臨床での留意点
    4. (コスト) 臨床での留意点
      • 使用までの時間
    5. (コスト) 販売・PMSでの留意点
      • 期限・条件を付しての承認
    6. (市場性) 疾患や患者数予測での留意点
    7. (市場性) 薬価での留意点
      • 原価計算方式
    8. (サポート) 難病対策・高額医療費に関する制度
    9. (サポート) 新薬創出・適応外薬解消等促進加算のジレンマ
  5. ベンチャーで必要な追加の視点
  6. まとめ

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