新規モダリティ医薬の市場規模予測・ビジネス評価の実務

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本セミナーでは、変化していく薬価・保険償還制度や、市場の不確実性を織り込んで評価基準をアップデートする方法、および今求められているモダリティに対応したKGI、KPIの具体像や、評価の考え方、事例について詳解いたします。

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プログラム

第1部 新規モダリティ医薬のターゲット市場における患者数推定・市場予測の事例

(2023年3月16日 10:00〜12:00)

 遺伝子治療や細胞療法を含む再生医療等製品は、細分化された患者集団が対象となり、患者数推計のためも情報も限られ、その治療は高額化している。本講演では、再生医療等製品を主に対象に、患者数推計に参考となる疫学情報および推計方法を解説し、薬価および医療技術評価の側面からの戦略も概説する。

  1. モダリティ医薬品
    1. モダリティ医薬品とは
    2. モダリティ医薬品の動向
    3. 新規モダリティ医薬品としての再生医療等医薬品
    4. 再生医療等医薬品の開発動向
  2. 疫学文献や人口動態を用いた有病率・患者数の推計方法
    1. 文献検索の方法
    2. 文献情報の統合
    3. 有病率・患者数推計
    4. 人口動態を用いた将来予測方法
  3. データベースを用いた患者数予測
    1. 日本で使用可能なデータの種類と特徴
    2. 疫学データ
    3. 医療データ
      • レセプト
      • 薬局
      • 病院
    4. NDBオープンデータ
  4. 薬価制度と薬価戦略
    1. 医薬品と医療技術評価
    2. マーケットアクセスを考慮した薬価戦略

第2部 新規モダリティ医薬品でのビジネス評価の具体的留意点

(2023年3月16日 12:45〜14:45)

 昨今、核酸医薬、遺伝子治療、細胞治療などの新規モダリティによる医薬品が上市されるようになり、これまで治療が困難であった難治性希少疾患や症状に対して、また創薬ターゲットへの新たなアプローチとしても注目されている。  本セミナーでは、新規モダリティ医薬品のビジネス評価や導出入の意思決定に際し、重要な役割を担う事業性評価を取り上げ、その概念や計算方法などの基礎、新規モダリティの特徴を踏まえた事業性評価項目のポイントについて、事例を交えて解説する。

  1. 意思決定を支援する事業性評価とその概念
    1. 事業性評価の4つの目的とタイミング
    2. ビジネスの価値評価として売上予測は万能か
    3. 意思決定を惑わす様々な認知バイアス
    4. 意思決定の質の向上の意義
    5. 事業性評価のゴール
    6. TPPに重要な3つのポイント
    7. 事業性評価を理解する上での重要な指標
    8. 事業リスクと4つの事業性評価の実施方法
    9. 事業性評価のアウトプットとその解釈
  2. 新規モダリティ (治療手段) のビジネス評価上の特徴
    1. 治療モダリティの変遷
    2. 希少疾患ビジネスへの期待と不安
    3. 新規モダリティ製品の特長
      • 核酸医薬
      • 遺伝子治療
      • 細胞治療
      • 再生医療
    4. 新規モダリティの上市品と開発品
    5. 新規モダリティのビジネス評価のタイミング
  3. 新規モダリティの事業性評価
    1. 新規モダリティのビジネス課題
    2. ビジネス課題と事業性評価項目との関係
    3. 売上構成要素の留意点と推計方法
      • 投与患者数
      • 平均投与量
      • 薬価
    4. 費用構成要素の留意点と推計方法
      • 原価
      • 研究開発費
      • 申請費用
      • 営業費
      • 特許使用料
    5. 不確実性要素の留意点と推計方法
      • シナリオ
      • 成功確率
    6. 経済条件要素
      • 一時金/マイルストン支払
      • 売上ロイヤルティ等
    7. 新規モダリティ医薬品のビジネスモデル例

第3部 新規モダリティ開発品の評価におけるKGIおよびKPI、ベンチマーク手法について

(2023年3月16日 15:00〜17:00)

 近年、種々の創薬モダリティが実用化段階に入り、現在約1,500兆円の全世界医薬市場が2030年代には約2,300兆円に拡大すると予想されています。これを医療保険償還制度が容認できるかどうかも課題の一つですが、新しい創薬基盤技術に基づくモダリティ開発品にこれまでの評価方法を適用することは難しく、その前にKGI (Key Goal Indicator) やKPI (Key Performance Indicator) 設定段階での評価が必要になっていると思います。同一薬効領域における新規作用機序の位置づけが必要であり、その選択が成否を分けることも予想されることから、パイプライン管理の製品戦略ではなく事業戦略の観点からの医薬品評価が重要になっています。  このセッションでは、これらの課題と製薬企業の取り組みを概観するとともに、医薬モダリティの評価方法について考察したいと思います

  1. 医薬市場の激変について
    1. これまでの医薬市場における激変事例
    2. 創薬モダリティで予想される医薬市場の変化
    3. 医療保険償還制度の限界
  2. 新しい創薬基盤技術評価の課題
    1. 医薬開発品評価と創薬研究評価の違い
    2. 医薬開発品評価と創薬基盤技術評価の違い
    3. 特許ライセンスの課題
    4. 薬価算定方式の課題
  3. 医薬モダリティの評価
    1. KGIとKPI、ベンチマーク手法
    2. 実用化段階での創薬技術の収斂
    3. 高まる事業戦略の重要性

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