RNA医薬品におけるLNP技術の改善と干渉療法・化学装飾の活用

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第1部 核酸医薬品のDDS技術・安定化技術

(2022年12月20日 10:00〜14:00)

 脂質ナノ粒子 (lipid nanoparticle: LNP) 技術や修飾核酸技術の進展は、世界初のRNA干渉薬やmRNAワクチンの誕生に大きく貢献した。  本講演では、siRNAやmRNAのDDSに用いられるLNP技術について概説する。LNP技術に関する理解が深まるよう、最初に脂質や脂質膜の構造の基礎について述べる。そのうえで核酸LNP製剤の設計、調製法、評価法、安定化技術等について解説する。我々の経験に基づき、原著論文や学会発表ではあまり触れられない部分についても紹介する。

  1. 脂質ナノ粒子 (LNP) の基礎
    • 脂質の構造
    • 脂質二重膜の構造
    • リポソームとLNPの概要
  2. LNPの設計
    • LNPを構成する脂質
    • イオン化脂質の特徴
    • LNPの調製法
    • LNPの評価法
  3. LNPを用いた核酸デリバリーシステム
    • siRNA/miRNAデリバリーへの応用
    • mRNAデリバリーへの応用
  4. 承認されたLNP製剤
    • siRNA薬 (オンパットロR)
    • mRNAワクチン (スパイクバックスR、コミナティR)
    • LNP製剤の安定化技術

第2部 機能性短鎖RNA医薬開発における体内の安定・活性化向上を目指した修飾核酸技術の創製

(2022年12月20日 14:00〜16:00)

  1. 核酸医薬
    1. 核酸医薬
    2. 核酸医薬開発の動向
  2. RNA干渉と機能性短鎖RNA
    1. RNA干渉
    2. siRNA (small interfering RNA)
    3. miRNA (microRNA)
  3. RNA干渉の医薬応用
    1. RNA干渉療法
    2. 機能性短鎖RNA医薬の開発状況
  4. 機能性短鎖RNAの化学修飾
    1. 化学修飾核酸と医薬応用
    2. 化学修飾核酸の簡便合成法の開発
    3. 化学修飾機能性短鎖RNAの創製
    4. 核酸オリゴマーの簡便修飾法の開発
    5. 化学修飾によるsiRNAおよびmiRNAの高機能化

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