核酸医薬品における承認申請作成/必要なデータ/パッケージ内容とCMC/品質評価・不純物分析/DDS・製剤化 (2日間)

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2022年11月30日 Aコース「CMC・不純物・製剤」編

第1部 核酸医薬品におけるDDS技術と製剤設計の留意点

(2022年11月30日 10:15〜12:15)

 核酸医薬品は新しい創薬モダリティとして注目を集めている中分子医薬品の一つである。低分子医薬品や高分子医薬品にはない特徴を有しているものの解決すべき問題も抱えている。本講演では、化学的ならびにデリバリーツールの観点から、核酸医薬品の問題点を解決するDDS技術について紹介する。

  1. 中分子医薬品について
    1. 中分子医薬品の基礎と背景
    2. 低分子医薬品・高分子医薬品との比較
    3. 中分子医薬品の問題点
  2. 核酸医薬品の基礎
    1. 核酸医薬品の分類
    2. 実用化されている核酸医薬品
    3. 核酸医薬品の問題点
  3. 核酸医薬品の化学的アプローチ
    1. 核酸医薬品の化学修飾
    2. 核酸医薬品の設計
    3. 最新の化学的アプローチ
  4. 核酸医薬品のデリバリーツール
    1. 核酸医薬品に利用されているデリバリーツール
    2. 最新のデリバリーツール
第2部 核酸医薬品開発におけるCMCに求められる要素・基礎理解

(2022年11月30日 13:15〜15:15)

 近年、疾病の原因となる遺伝子の発現を制御し、その治療や予防を実現しようとする核酸医薬品の実用化が進み、大きな注目が集まっている。本講演では核酸医薬品 (化学合成品・mRNA) 製造についての現況を概説することで、核酸医薬品のCMCに求められる要素を整理し、核酸医薬品の開発及び周辺技術開発を考える上での情報提供の場としたい。

  1. 化学合成品
    1. 合成原理
    2. 原料
    3. 製造フロー
    4. 合成後の処理
    5. 精製方法
    6. 精製以降工程
    7. 規格設定の考え方
    8. CDMO市場環境
    9. サプライチェーンマネージメント
    10. 製剤化
  2. mRNA
    1. 合成概略
    2. 生産課題
    3. CDMO市場環境
第3部 合成オリゴ核酸の不純物分析/評価・管理の実際

(2022年11月30日 15:30〜17:00)

 核酸医薬が注目されているが、品質評価については国際的なガイドラインが未整備のため、現状は既存のガイドラインなども参考にしながら品目ごとに検討されている。  本セミナーではオリゴ核酸 (オリゴヌクレオチド) の規格試験や安定性試験なども含めた品質管理について説明し、特にオリゴ核酸由来の不純物については、近年急速に分析技術が進歩しているLC-MSでの解析について紹介する。

  1. オリゴ核酸 (オリゴヌクレオチド) の製造の概略
  2. 出発物質の品質管理
  3. オリゴ核酸製造時の工程分析
  4. オリゴ核酸の品質管理 (規格試験)
  5. オリゴ核酸の安定性試験
  6. オリゴ核酸に由来する不純物の分類と構造
  7. オリゴ核酸に由来する不純物の管理
  8. LC-MSによる不純物の分析
  9. その他

2022年12月9日 Bコース「承認申請・非臨床〜臨床」編

 近年国内外で新しい核酸医薬品が相次いで承認され、新しいモダリティとして核酸医薬品の注目度が上がっている。一方、低分子医薬品や抗体医薬品等と異なり、核酸医薬品には統一したガイドラインが存在せず、非臨床試験や臨床試験パッケージの構築に苦労しているのが現状である。  本講演では、核酸医薬品の品質、非臨床試験及び臨床試験を実施するうえで留意すべき点、最近の規制当局の審査について演者の経験も踏まえ解説したい。併せて、核酸医薬品の研究開発の動向についても紹介する。

  1. 核酸医薬品の分類及び特徴
  2. 臨床試験開始に必要な非臨床試験パッケージ
    • 核酸医薬品の薬理試験を実施する際の留意点
    • 薬物動態試験における核酸医薬品の分析について
    • 臨床試験開始に必要な毒性試験パッケージの考え方
  3. 核酸医薬品の臨床試験の考え方
    • 第I相 (First-in-Human) 試験の考え方
    • 第II相 (Proof-of-Concept) 試験の考え方
    • 核酸医薬の臨床試験において留意すべき点
  4. 核酸医薬品のCMC
    • 核酸医薬品の開発におけるCMC上の課題及びその対応
  5. 規制当局との相談において留意しておいた方がいい点
    • 規制当局から指摘を受けやすい点とその対応
  6. 核酸医薬品に関する新しい技術開発の動向

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