オーファンドラッグ開発における事業戦略構築とRWDの使い方

第1部 オーファンドラッグ開発の事業戦略と開発支援制度の活用

(2022年12月16日 10:30〜13:00)

　希少疾患の定義は国によって異なるが、患者数が少なく、その多くは遺伝病である。それゆえ、希少疾病用医薬品の開発は難易度が高く、事業も大規模にはなりにくいため、敬遠されがちであった。しかし、近年、情報処理技術による病態解明が進み、分子標的薬や遺伝子治療等の新たな創薬手法も適応されると、各国は独自の希少疾病用医薬品指定制度 (ODD) や薬価政策を適用し、これを支援するようになった。 　本講座では日本におけるODDの活用法と事業戦略構築に関する法制度や課題について講師の経験も交えて説明したい。

1. 世界および日本における希少疾患の定義と種類
   1. 世界・地域に特徴的な希少疾病
      • 日本における希少疾患と指定難病との関係
   2. 患者学・患者中心の医療の概要
      • 主な患者団体と疾病啓発キャンペーン
      • 患者数、分布、Patient Journeyの調査方法
2. 日本における希少疾病用医薬品・再生医療等製品の開発特性と支援制度
   1. 希少疾病用医薬品指定制度 (ODD) と優先審査
      • 日米欧三極のODD比較
      • 日本における医療ニーズ把握と開発可能性の調査
   2. 臨床試験における課題と対応
      • 国際共同治験とブリッジング試験の要件
      • 対照薬選定における外部対照の利用
      • 薬効評価の組み方 (短期、中期~長期のアウトカム設定)
      • バーチャル治験の動向
   3. 再審査制度と製造販売後調査
      • 市販直後調査と製造販売後調査における全例調査
3. 希少疾病薬の事業戦略: 法規制対応とコスト対策
   1. 製造販売業の取得と規制対応組織の構築
   2. 製造・品質保証・物流における課題と対応
      • 製品設計とGMP遵守事項
      • 外国製造所と国内製造所 (出荷)
      • 製造/物流に係るコスト対策
      • 薬価交渉
   3. 販売時の組織構築と販管費対策
      • エリアマーケティングの構築
   4. バリューチェーン構築
      • アウトソーシングの活用と注意点
      • サプライチェーンの構築と効率化
• 質疑応答

第2部 オーファンドラッグ開発にも有益なリアルワールドデータの使いかた

(2022年12月16日 14:00〜16:00)

- データ活用を目的化せず、より正確な診療現場の理解に繋げるには -

　本邦における薬剤の開発対象は、「難病」や「部分適応症」など、これまで以上にニッチな領域へとシフトしています。希少ゆえに実態を表す情報は乏しく、市場評価や患者ニーズの把握も一筋縄ではいかないでしょう。 　弊社が保有するリアルワールドデータ、とりわけレセプトを主としたビッグデータで「何ができるか (有益な使いかた) 」および「どう扱うべきか (正しい使いかた) 」を、基礎的な部分からご紹介いたします。

1. 総論:そもそも医療におけるリアルワールドデータとは
   1. リアルと非リアルの区別
   2. さまざまなリアルワールドデータ
   3. 製薬企業とレセプトデータ
2. レセプトを交えた参入先 (オーファン領域を含む) の検討方法
   1. 複数の疾患領域を均して眺める
   2. 特定の疾患領域を深掘りして眺める
   3. 検討時に意識すべきピットフォールと対処法
3. オーファン領域で効果的な分析イメージの実際
   1. レセプトで実現する追体験
   2. 患者はどこにどれだけ居るのか
   3. 受診から診断はスムースになされているのか
   4. 治療アクセスに地理的な課題はないか
• 質疑応答