再生医療等製品における商品コンセプト構築と開発戦略

再生医療は従来の医薬品とは異なる革新性が期待される。最近では遺伝子改変や組織工学、AI等を導入した新たな技術も開発され、実証試験も進みつつある。一方、再生医療に使用される原料 (細胞) は「生き物」であり有限のため、CMCのバラツキが臨床試験成績の再現性にも影響する。安定したな再生医療を得るにはCMC特性を考慮した「身の丈に合った商品コンセプト構築と開発戦略」が必要と思われる。 　本講座では最新の研究動向ならびに上記の課題に関連する事例をもとに、実現可能な再生医療とその成功要因について考えてみたい。

1. はじめに
   • 製造方法の例え: 医薬品がカレーなら、再生医療等製品は寿司
2. 再生医療等製品の開発の流れ
   1. 再生医療等製品の定義と法体系
      • 再生医療等安全法
      • 医薬品医療機器等法
   2. 医薬品としての再生医療等製品
      • 医薬品の定義と特性: 均質性と安定供給義務
      • 再生医療等製品の種類: 細胞加工製品と遺伝子治療用製品
   3. 細胞加工医薬品の種類と産業応用
      • 自家細胞由来製品と他家細胞由来製品
      • 細胞加工医薬品
        • 間葉系幹細胞 (MSC)
        • iPS細胞
        • ES細胞
      • 応用製品: オルガノイド、細胞シート
      • ダイレクトリプログラミング
      • エクソソーム創薬の動向
   4. 臨床試験制度
      • 先端医療と臨床研究
      • 臨床研究法
      • 研究者 (医師) 主導治験と企業治験
      • 国際共同治験とブリッジング試験
      • 条件及び期限付承認
      • 先駆け審査指定制度、希少疾病用再生医療等製品制度
      • 治験デザインとプロトコール作成方法
      • 対照薬・外部対照の選定
3. 製品コンセプトの考え方
   1. 治験薬と製品
      • 原料の選定
      • 治療分野の設定
      • 製剤CMCの作成と検証試験POCの立て方
      • 前臨床試験の計画・実施と薬理作用の特定・活性測定方法
      • 適応症の選定
   2. CMC戦略
      • 原料確保と品質検定
      • 細胞医薬品の特性管理
        • 細胞周期
        • 培地
        • 培養方法など
      • 大量培養方法の限界
        • 不死化細胞との違い
        • 継代回数の制限
      • 研究段階と工業生産段階との違い
      • 治験薬GMPとGCTP
      • ロット間の均質性維持のための品質管理項目と力価測定の意義
      • GCTP適合性調査
4. まとめ
   • 限界を知ることで製品コンセプトを絞り込む
5. 質疑応答、討論など