核酸医薬品の製造販売承認申請を目指したCMC・非臨床・臨床開発

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本セミナーでは、核酸医薬品承認申請について基礎から解説し、必要な品質、非臨床試験の考え方、臨床試験の組み立て方、規制当局との相談において考慮すべき点について解説いたします。

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現在、15品目 (うち日本は4品目) の核酸医薬品が承認されており、さらに数多くの核酸医薬品が臨床開発段階にある。昨年、国産の核酸医薬品が日米で承認され、国内の製薬会社でも核酸医薬品の研究開発に取り組むところが増えている。しかし、この分野は技術革新が著しく、規制の方が追いついていないのが現状である。実際、低分子医薬品や抗体医薬と異なり、核酸医薬品については国際的に調和されたガイドラインは未だ存在しない。  本講演では、核酸医薬品の製造販売承認申請において必要となるCMC、非臨床、臨床開発のポイント及び規制当局と相談する際に留意すべき点について解説する。さらに、注目すべき核酸医薬関連の新しい技術開発についても紹介したい。

  1. 核酸医薬品の分類及び特徴
    1. アンチセンス
    2. siRNA
    3. アプタマー
  2. 核酸医薬品のCMC
    1. 核酸医薬品の製造及び留意点
    2. 核酸医薬品の品質管理
  3. 核酸医薬品の非臨床試験の考え方
    1. 核酸医薬品の毒性試験の考え方
    2. 核酸医薬品の薬物動態分析及び留意点
    3. 核酸医薬品の製造販売承認申請に必要な非臨床毒性試験パッケージ
  4. 核酸医薬品の臨床試験における留意点
    1. 核酸医薬品の臨床薬理試験の組み立て
    2. 核酸医薬品の臨床試験における安全性評価
  5. 規制当局との相談における留意点
    1. 品質・CMC
    2. 非臨床
    3. 臨床
  6. 核酸医薬品技術開発の新潮流
    1. 核酸医薬品とmRNA医薬品
    2. 核酸医薬品製造法の改良
    3. 核酸医薬品の新しいアプローチ

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