核酸医薬は、低分子薬物と抗体医薬の利点を併せ持つ中分子で、抗体医薬では難しかった細胞内の疾患関連分子を標的にできることから次世代のモダリティとして大きな期待が寄せられている。現在、核酸化学技術の発展によってアンチセンスオリゴヌクレオチドを中心に最近5年間で10品目以上が上市され、臨床試験も活発に行われている。また最近では、新型コロナウイルスに対するメッセンジャーRNAのワクチンが短期間で実用化されるなど、核酸医薬に期待される開発効率の高さも実証された。しかし一方で、肝や筋以外の目的組織に対する標的化や体内動態の制御は未だ課題も多く、これら課題を解決するためには、標的リガンドやナノ粒子技術、さらに目的組織にアクセスしやすい投与ルートなどのドラッグデリバリーシステム (DDS) の開発が重要である。
本項では、核酸医薬品および核酸医薬開発におけるDDSについて、ナノ粒子技術に焦点を絞って基礎から最新知見について、実例を交えて概説する。
- 核酸医薬品の背景
- 核酸医薬品の種類と特徴
- 核酸医薬品の開発動向
- 核酸化学技術の概要と開発動向
- 核酸医薬品開発におけるDDSの役割
- リガンド修飾技術の概要と開発動向
- ナノ粒子技術の概要と開発動向
- 投与ルートの概要と開発動向
- ナノ粒子製剤の製造、分析、品質評価
- ナノ粒子製剤の製造
- ナノ粒子製剤の機能分析
- ナノ粒子製剤の品質評価
- 中枢神経系疾患を標的とする核酸医薬品開発におけるナノ粒子技術の役割
- 中枢神経系疾患治療薬開発の背景と課題
- 血液-脳関門に対するナノ粒子技術の概要と開発動向
- Nose-to-Brain経路を利用したナノ粒子技術の概要と開発動向
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