遺伝子改変マウスを用いたヒト疾患モデルの作製と病態生理の解析

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変異遺伝子をマウスなどの個体内で発現させ、疾患の再現の確認・検証をするにどうすればよいのか。
ヒト疾患にできるだけ近づけた希望する遺伝子改変マウスを作製するにはどのようにすればよいのか。
本セミナーは上記の問題点の他、病態生理の解析やCRISPR/Cas9による迅速で簡便なゲノム操作などについても解説いたします。

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プログラム

ヒト疾患においては、様々な遺伝子変異が同定されます。しかし、それらの変異遺伝子の疾患発症への関与を検討するためには、当該変異遺伝子をマウスなどの個体内で発現させ、疾患が再現出来るかどうかを検証する必要があります。また、この様にして作製されたマウスは、貴重な疾患モデルとして疾患発症機構の解析や新規治療法の開発など、様々な用途に活用されることが期待されます。  このセミナーでは、我々がこれまで発生工学的手法を用いて作製した様々なヒト疾患モデルマウスとその解析結果について紹介いたします。また、近年新たな遺伝子操作手法として注目を浴びている、CRISPR/Cas9によるゲノム編集法とその応用についても併せて紹介させていただきます。

  1. 遺伝子改変マウス
    1. 概念
    2. 作製目的
    3. 作製手法
  2. トランスジェニックマウス
    • 慢性骨髄性白血病のモデルマウス
  3. ノックアウトマウス
    • 白血病および骨髄異形成症候群で認められる – 7/7q – 症候群のモデルマウス
  4. ノックインマウス
    • 神経芽細胞腫のモデルマウス
  5. コンディショナルノックアウトマウス
    1. 膀胱がんのモデルマウス
    2. 造血器腫瘍および造血幹細胞老化のモデルマウス
  6. コンディショナルノックインマウス
    • 慢性骨髄単球性白血病のモデルマウス
  7. 一緒に医薬品開発をしてくださる企業様を求めているマウス
    • ヒストン脱メチル化酵素KDM2Bの酵素活性欠失マウス
  8. 新しいゲノム編集法としてのCRISPR/Cas9

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