mRNA医薬は、メッセンジャーRNA (mRNA) を体内に直接投与して、mRNAによってコードされたタンパク質を標的細胞で発現させることによって治療を行う医薬品である。現在COVID – 19ワクチンとして非常に注目を集めるが、感染症およびがんワクチンのほか、酵素補充療法、成長因子徐放、標的細胞のシグナル制御・分化誘導などさらに広範な適応が期待される。一方、mRNAは生体内では極めて不安定な物質であり、その効率よい生体内投与にはmRNA分子制御、DDS技術などの応用が不可欠である。
本講演では、mRNA医薬開発の世界的趨勢を紹介し、今後解決すべき課題、そのための要素技術などについて議論する。
- メッセンジャーRNA (mRNA) 医薬の概要
- mRNA医薬が注目される背景
- 専門用語のおさらい
- mRNA医薬の研究開発で参考となるガイドライン (考え方)
- ウィルスベクターを用いた遺伝子治療
- 医薬品医療機器等法 (再生医療等製品)
- 国内外の研究開発動向
- 米国製薬企業によるmRNA医薬開発
- 欧州製薬企業によるmRNA医薬開発
- 日本製薬企業によるmRNA医薬開発
- アカデミズムでの関連基礎研究
- 応用分野への期待 (創薬への応用など)
- ワクチン
- 酵素補充療法
- 成長因子徐放
- 標的細胞のシグナル制御・分化誘導
- 解決すべき課題・要素技術の開発
- mRNA分子修飾
- mRNA分子構造の最適化
- DDS
- 適応疾患
- 今後の展望
- 適応の拡大
- コスト、社会的な問題
- まとめ
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