EU GVPから学ぶ「市販後研究 (PAS) と薬剤疫学」入門講座

世界に先駆けて新薬を承認することや希少疾病等で治験症例数を集めることが難しい場合でも条件付きで承認することなど、日本発の革新的新薬・再生医療等製品の開発が促進されている。こうした新しい制度の下では、通常のファーマコビジランス業務に加えて、今まで以上に市販後において安全性とともに有効性についても調査研究が必要になる。 　欧州においても、医薬品および先端医療製品 (advanced therapeutic medicinal products) が承認される際には、企業に対して市販後研究を要求することがある。市販後の調査・研究のファーマコビジランスでの位置付けおよび概要を知ることは、市販後の担当者だけでなく開発部門にとっても参考になる。 　本セミナーではEU GVPガイドライン及び関連資料を用いて、研究計画策定から結果評価までのEMAの関わり方や研究立案に必要な「薬剤疫学」の基礎を学ぶ。

「EU-GVPの概要」

1. 欧州におけるEMAの役割
   1. EU Pharmacovigilanceの全体像
   2. 2010年法改正の背景
   3. PRACの役割
2. EU GVP ModulesとEU RMP
   1. Post-Authorisation Study (PAS)
   2. 市販後有効性研究 (PAES)
   3. 市販後安全性研究 (PASS)
   4. ENCePP

「研究デザイン概論」

1. Pharmacovigilanceにおける薬剤疫学
   1. Pharmacovigilance
   2. 社会性と公衆衛生
   3. 広義および狭義
2. それぞれの研究デザインの大まかな特徴
   1. Pharmaco + Epidemiology
   2. 研究デザイン分類
      1. 事例 スモン
      2. 観察と介入
      3. 記述疫学
      4. 分析疫学
3. 研究デザイン計画の考慮事項
   1. 目的
      1. 仮説生成から仮説検証へ
   2. 利用する変数
   3. 予算、期間
   4. 情報源
      1. 一次情報、二次情報、データベース
4. ENCePP Guide on Methodological Standards in Pharmacoepidemiology
   1. 緒言
   2. 背景
   3. 研究計画の一般的側面
   4. 学術調査の「問い」
   5. データ収集の取り組み方
   6. 研究設計及び手法
   7. 統計的及び疫学的分析計画
   8. 研究の質管理及び質保証
   9. 規制当局への有害事象報告
   10. 意思の疎通

研究デザイン各論

※以下の内容は、セミナー時に事例を含め臨機応変に対応します。

1. 横断研究・定点調査 (Cross-sectional study, Survey)
   1. 横断研究の特徴
   2. 利点と欠点
2. 生態学的研究 (Ecological study)
   1. 生態学的研究の特徴
   2. 利点と欠点
3. コホート研究 (Cohort Study)
   1. コホート研究の特徴
   2. 前向きと後ろ向き
   3. 定点調査との違い
   4. 利点と欠点
4. 症例対照研究 (Case Control Study)
   1. 症例対照研究の特徴
   2. 利点と欠点
5. ネステッドケースコントロール研究 Nested Case-Control Study
   1. ネステッドケースコントロール研究の特徴
   2. コホート、ケース・コントロールとの比較
   3. 患者登録 (Registry)
6. ケース・コホート研究 Case-Cohort Study
   1. ケース・コホート研究の特徴
   2. コホート、ケース・コントロールとの比較
7. 介入研究 Intervention Study, trial
   1. 介入研究の特徴
   2. 比較対照試験、比較対照群のない介入研究
   3. 無作為化、盲検化
8. 分析・評価
   1. 変数
   2. バイアス
   3. 交絡
   4. 層別解析
   5. 発生割合と発生率
   6. p値、信頼区間
   7. オッズ比
   8. 相対リスク・寄与リスク
   9. Cox比例ハザード
   10. プロペンシティスコア
   11. ロジスティック回帰分析
   12. カプラン・マイヤー推定量
• 質疑応答・名刺交換