オーファンドラッグの事業性評価と上市戦略

第1部. オーファンドラッグ市場の現状と事業性評価

(2019年10月31日 10:00〜12:00)

　希少疾患に対する遺伝子治療が近年相次いで欧米で承認され、オーファンドラッグをめぐる研究開発の展望は大きく変化しつつある。一方、オーファンドラッグの事業化に向けては一般の医薬品とは異なるビジネスモデルが求められ、それを踏まえた事業性評価と戦略立案が必要である。ここでは、オーファンドラッグ市場の概要にふれたあと、オーファンの事業評価のプロセスを紹介し、最後にオーファンドラッグの医療技術評価 (HTA) について述べる

1. オーファンドラッグ市場の概要
   1. 定義と疫学
   2. 国内・海外市場の動向
   3. 研究開発動向
   4. 規制動向と関連制度
2. オーファンドラッグの事業性評価
   1. 疾患種別と治療技術ごとの概要
   2. 想定されるビジネスモデル
   3. 事業性評価のプロセス
   4. 疾患領域の評価
   5. 競合技術の評価
   6. 開発計画と製造工程
   7. 売上予測の算出
3. オーファンドラッグの医療技術評価
   1. 医療技術評価の導入状況
   2. オーファンドラッグの評価方法の確立に向け
• 質疑応答

第2部. オーファンドラッグ開発における薬価戦略

～薬価制度の現状と今後の課題～

(2019年10月31日 12:45〜14:45)

1. 薬価基準制度について
   1. 新規収載品の薬価算定
   2. 類似薬効比較方式と原価計算方式
   3. 補正加算と外国価格調整
   4. 新薬創出等加算
   5. 年度薬価制度改革の要点
2. イノベーションの評価のあり方
• 質疑応答

第3部. オーファンドラッグの上市戦略

(2019年10月31日 15:00〜17:00)

　オーファンドラッグ制度は、希少疾病の治療薬を開発しようとする製薬企業に特権を与えるもので、制度が整備されるにしたがいその指定件数は増加の一途をたどっている。オーファンドラッグが対象となる疾患は、市場ニーズが高く、1日でも早く患者さんのもとに薬剤が届き安全に使用されることが求められる。そのため、上市にあたっては早急にかつ十分な準備が必要である。本講座では、新製品上市準備と製品戦略作成の手法を、特にオーファンドラッグ上市の際に留意すべき点に焦点を当て、実例をまじえながら紹介したい。

1. オーファンドラッグを取り巻く環境
   1. 近年の医薬品開発とオーファンドラッグ市場
   2. オーファンドラッグ定義と開発の傾向
   3. オーファンドラッグに関する保険制度
2. 新製品上市準備 (Launch Readiness) プロセスと代表的なコンテンツ
   1. Shape the Market
      • Patient Flow
      • Economic Flow
      • 適応症
      • サプライチェーンマネジメント
   2. Shape the Product
      • 認知および疾患啓発活動
      • KOL選定とマネジメント
   3. Shape the Company
3. ブランドプラン作成 (Brand Plan Creation) プロセスと代表的なテンプレート
   1. 一般的なブランドプラン作成手順とオーファンドラッグにおける留意点
   2. 環境分析
      • Decision Point分析
      • Patient Journey
   3. ターゲティング&ポジショニング
      • ターゲット患者プロファイル
4. オーファンドラッグ上市ケーススタディー
   1. プロモーション事例
• 質疑応答