承認申請パッケージにおける海外データ利用と開発戦略

日本での承認申請データパッケージにおいて海外データが利用されるようになって久しいが、ここ数年、要求される臨床データパッケージにおける日本人データと海外データのあり方に関する解釈の変化は著しく、そのため医薬品の開発戦略は劇的な変化を余儀なくされている。 　国際共同治験に関する考え方もICH E 17施行に伴い、グローバル化すると同時に日本人データに関する考え方も一部変更されつつある。バイオ医薬品の増大先駆け指定審査制度や条件付き早期承認制度の導入も契機となり、本邦でも治験に入る段階においてCMC、非臨床データのレビューも行われるようになった。また近年ではModel & Simulationの手法を用いた開発も注目されている。 　このような状況下においては、過去のCTDを分析した講演や、特定の数品目における成功事例を紹介した講演だけでは、これからの開発戦略の立案や現在直面している照会事項の対応等に対して十分な知見を与えうるものにはならないと考える。 　本講演においては、過去における海外データの利用状況をレビューしたうえで、海外データ利用に関し発出された通知類の解釈を確認し、最後にここ数年間の様々な分野 (固形がん、血液がん、血液製剤、CNS、免疫疾患、治療用ワクチン、皮膚疾患、代謝内分泌、眼科、ハーバルドラッグなど) における20品目以上の機構相談の経験をもとに海外データ利用に関する最新の動向を考察したいと考えている。 　よって本講演は海外データを利用した日本における承認を目指している方はもちろんのこと、広く医薬品の日本における早期承認のための戦略を考えている多くの方々の参考になるものと考えている。

1. 臨床データパッケージにおける海外データの利用状況
   1. 臨床データパッケージにおける 外国データの利用状況
   2. ブリッジング戦略から国際共同治験へ
   3. 海外データ利用における分野による違い
2. 海外データの受け入れと国際共同治験 (ICH E5、ICH E17)
   1. 海外データの受け入れ条件とブリッジング戦略
   2. 内因的、外因的民族差について
   3. 国際共同治験の基本的な考え方とICH E17
   4. 国際共同治験に入るために必要な要件とデータ解析
3. オーファン指定、先駆け審査指定、条件付き早期承認制度
   1. オーファンドラッグの特殊性
   2. オーファンドラッグにおける海外データの利用状況
   3. オーファン指定によるメリットとデメリット
   4. 先駆け審査指定制度
   5. 条件付き早期承認制度
4. 品質、安全性分野 (臨床以外) の考慮事項
   1. 反復毒性試験
   2. 規格及び試験方法
   3. ICH M7 DNA反応性不純物の管理と評価
   4. 生物由来原料と外来性感染性物質
5. 海外データの利用の最近の課題
   1. ブリッジングスタディーとミラースタディー
   2. 東アジア人データの扱い
   3. 海外で実施する日本人の臨床試験
   4. M & Sの利用
6. 最近の対面助言の事例より
   (抗がん剤、オーファン、ハーバルドラッグ、遺伝子治療、臨床研究その他)
   1. Product A
   2. Product B
   3. Product C
   4. Product D
   5. Product E
   6. Product F
   7. Product G
   8. Product H
   9. Product I
   10. Product J
   11. Product K
   12. Product L