再生医療等製品開発のための非臨床安全性試験の基礎と実践

再生医療等製品の開発において非臨床安全性評価は医薬品と同様に臨床研究/治験申請前に実施することが求められていますが、その特殊性、専門性に頭を悩ます開発者は少なくありません。さらに明確な試験法ガイドラインがない上に、製品の種類や特性等によって“柔軟かつ合理的にケース・バイ・ケースに対応”ということがさらにハードルを高くしています。 　本講演では、細胞加工製品を中心に、これから再生医療等製品を開発されている皆様が安全性試験の理解を深めたうえでよりスムーズに開発を進められるように、基礎から実践まで網羅して紹介します。

1. 非臨床安全性試験を知る
   1. 非臨床安全性試験と他の研究分野との違い
   2. GLP (Good Laboratory Practice) とは
   3. 信頼性保証の考え方
   4. レギュラトリーサイエンスとは
   5. 非臨床安全性試験に費用がかかる理由
   6. 専門用語の解説
2. 省令/ガイドライン/ガイダンスを知る
   1. 医薬品のガイドライン/ガイダンス
   2. 再生医療等製品の公的文書
   3. 早期承認制度・先駆け審査指定制度
   4. ICH (医薬品規制調和国際会議)
   5. MAD制度
3. 非臨床安全性試験の種類
   1. 非臨床安全性試験の種類と概要
   2. 造腫瘍性試験の考え方
   3. 体内分布試験
4. 先行品の非臨床安全性試験の実施例を読み解く
   1. 日本の承認製品
   2. 海外の承認製品
5. 非臨床安全性試験の立案と実践
   1. GLP/信頼性基準/非GLP
   2. 被験物質の特性・安定性
   3. 試験デザイン
      • 投与期間
      • 動物種選択
      • 用量設定
   4. 検査評価項目
   5. 試験計画書/最終報告書
   6. GLP省令以外の規制
      • 動物福祉
      • ヒト倫理
      • カルタヘナ
      • バイオセーフティ
   7. 非臨床試験受託機関 (CRO)
   8. PMDA事前面談・対面助言
6. まとめ ～新しい治療を待っている人たちのための安全性試験～
• 質疑応答