核酸医薬品の開発・国内外規制動向と品質/安全性評価のポイント

近年、難治性疾患や遺伝性疾患に対する新しいモダリティ (治療手段) として核酸医薬品が注目を集めている。一方で、核酸医薬品の品質・安全性評価については、規制当局が開発品目に応じて個別に対応しているのが現状であり、核酸医薬品に特化した国際的なガイドラインは存在しない。 　この背景から、核酸医薬品の規制整備に向けた議論が活発化しており、核酸医薬品の特徴を踏まえた考慮事項が整理されつつある。 　本セミナーでは、核酸医薬の基礎、国内外における規制動向、および品質・安全性評価におけるポイントを整理し、概説する。

1. 核酸医薬品の基礎知識
   1. 核酸医薬品とは
   2. 核酸医薬品と遺伝子治療用製品の比較
   3. 核酸医薬品の分類と特徴
   4. 核酸医薬品への期待
2. 核酸医薬品開発の現状
   1. 上市された核酸医薬品
   2. 核酸医薬の開発状況
   3. アンチセンス
      1. Gapmer型アンチセンス
      2. スプライシング制御型アンチセンス
      3. miRNA阻害型アンチセンス
   4. siRNA
   5. アプタマー
   6. その他の核酸医薬品
   7. 核酸医薬品開発に関する情報収集
3. 核酸医薬品開発の課題
4. 核酸医薬品の規制に関する動き
   1. 海外における規制動向
      1. ICHガイドライン
      2. 米国における規制動向
      3. 欧州 (EU) における規制動向
   2. 国内における規制動向
      1. レギュラトリーサイエンスとは
      2. 規制整備に向けた取り組み
5. 核酸医薬品の品質・安全性評価の考え方
   1. 品質管理の考え方 (核酸医薬品特有の不純物について)
   2. 安全性評価の考え方
      1. RNAを標的とする核酸医薬品に由来する毒性の分類
      2. オンターゲット毒性の評価
      3. 広義のオフターゲット毒性の評価
      4. ハイブリダイゼーション依存的オフターゲット効果の評価
6. 核酸医薬品のレギュラトリーサイエンス研究 (安全性評価に関する検討)
   1. ハイブリダイゼーション依存的オフターゲット効果の評価スキーム
   2. 毒性回避の考え方
7. まとめ
• 質疑応答