再生医療等製品の承認審査とカルタヘナ法への対応

再生医療等製品の開発では、医薬品・医療機器とは異なる品質・非臨床安全性の要件や臨床試験デザインを考慮する必要がある。また、バイオ医薬品や再生医療等製品の開発において、とかく難解と敬遠されがちなカルタヘナ法についての理解も不可欠である。 　本講座では、これらについて概説するとともに、開発の随所で重要な役割を果たす規制側との対話・機構相談についても案内する。

1. 再生医療概観
   1. 再生医療とは
   2. 規制の枠組み
      • 再生医療等安全性確保法
      • 医薬品医療機器等法
      • PMDAの立場と役割
2. 再生医療等製品の品質
   1. 品質における課題
   2. 主な論点
      • 生物由来原料基準
      • 工程由来不純物
      • 無菌試験
3. 再生医療等製品の非臨床安全性試験
   1. 再生医療等製品の安全性問題
      • 毒性評価の考え方
      • 関連規制
   2. 非臨床安全性試験のデザイン
4. 再生医療等製品の臨床試験
   1. 再生医療等製品の特殊性
   2. 治験デザインの考え方
   3. 条件及び期限付承認制度
5. カルタヘナ法
   1. カルタヘナ法の概要
      • カルタヘナ議定書と関連法令
      • 目的と「生物」の定義
      • 第一種使用等
      • 第二種使用等
      • 研究開発と産業利用
   2. 第一種使用等
      • 大臣承認申請の流れ
      • 第一種使用規程
      • 生物多様性影響評価
   3. 第二種使用等
      • 大臣確認申請の流れ
      • GILSPとカテゴリー1・2・3
      • 確認申請聖書の書き方
   4. カルタヘナ法運用の流れ
   5. 第一種使用規程ケーススタディ
6. 開発におけるリソース
   1. 機構相談の利用
   2. URL