非劣性試験における試験デザイン・実施・評価と優越性試験との比較

臨床研究において比較することは最も重要な基本です。比較すると言っても、対照より優れることを示す優越性とある一定の値以上に劣ることがないことを示す非劣性では試験デザインや計画・実施・解析において異なることが多くあります。 　本セミナーでは、非劣性試験を計画・実施・評価する上で、重要となる分析感度、非劣性限界値の設定、目標症例数の設定、解析結果の解釈など事例や2016年に米国FDAから公表されたガイドラインを通じて解説します 　医薬品・医療機器開発やエビデンス構築のための臨床研究をより効率良く進める上で、比較対照試験デザインの一つである非劣性試験は重要な役割を担います。 　本講習会では、統計の専門家以外の方が非劣性試験の特徴やメリット、デメリットを優越性試験と比べ適切に理解することにより、効果的なエビデンス構築に繋がるように必要となる統計学の基礎知識などを解説します。

1. 臨床試験デザインについて
   1. 臨床試験を特徴づける要素
      • 試験の目的
      • 試験デザイン
      • エンドポイント
      • 統計解析手法
      • 目標症例数の設定
   2. 比較対照の必要性と選択について
   3. 統計学の基礎知識
      • 医学データの種類
      • 信頼区間と検定との関係
2. 優越性試験と非劣性試験について
   1. 優越性試験デザイン
      • 試験の目的
      • 比較対照の選択
      • 統計解析と目標症例数の設定
   2. 非劣性試験デザイン
      • 試験の目的
      • 比較対照の選択
      • 統計解析と目標症例数の設定
   3. 優越性試験と非劣性試験の実例
3. 非劣性試験に纏わる問題点
   1. 非劣性マージンの設定方法について
      • 各種ガイドラインにおける設定方法
   2. 分析感度の問題
      • 非劣性試験と優越性試験おける分析感度
      • 分析感度を保証する方法
4. 非劣性試験に関する最近の動向
   • プラセボ群を含めた3群での非劣性試験デザイン
   • ベイズ法を用いた非劣性試験デザイン
   • Network Meta – Analysisを利用した非劣性試験
• 質疑応答・名刺交換