バイオシミラー (バイオ後続品) の薬事戦略と承認申請の進め方

2009年3月4日「バイオ後続品の品質・安全性・有効性確保のための指針」以後、バイオ後続品の承認申請にあたってはこの指針を踏まえて、添付資料の作成等を実施することが求められている。 　具体的なバイオ後続品が承認され、市場にでてくる中で、2015年12月15日、この指針に関する質疑応答集 (Q&A) が事務連絡として周知を求められている。バイオ後続品の開発に関しては、規制、生産技術、各国の事情等考慮すべき点が多々ある。規制要件をとってみても様々な点で日欧米においても一致を見ていない現状がある。こういう中にあっては、規制当局とパートナーシップの下に開発戦略を実施していくことが重要になってくる。ここでは、米国の規制の動きを俯瞰しながら、我が国の当該指針に則った開発薬事戦略に沿った開発申請の進め方を解説する。

1. バイオ後続品を取り巻く規制環境と市場
   1. 規制環境
      1. MHLW
      2. EMA
      3. FDA
      4. WHO
      5. ICH
   2. 薬事課題
      1. 品質評価・管理に関する動向から
      2. 厚生労働科学研究事業「バイオシミラー使用促進のための課題解決に向けた調査研究」から
   3. 日米欧 承認状況
2. バイオ後続品の品質・安全性・有効性確保のための指針
   (2009年3月4日 薬食審査発第0304007号)
   1. 適用範囲
   2. バイオ後続品における一般原則
   3. バイオ後続品の製法・品質特性解析
   4. 品質特性に関する同等性/同質性の評価試験
   5. 規格及び試験方法
   6. 非臨床試験
   7. 臨床試験
   8. 製造販売後調査
3. バイオ後続品の品質・安全性・有効性確保のための指針に関する質疑応答集 (Q&A)
   (2015年12月15日 医薬・生活衛生局審査管理課事務連絡)
   1. バイオ後続品における一般原則
   2. 品質特性に関する同等性/同質性の評価試験
   3. 規格及び試験方法
   4. 非臨床試験 (毒性試験)
   5. 臨床試験
      • 臨床薬物動態試験
      • 薬力学試験
      • PK/PD試験
   6. 臨床的有効性の比較
   7. 製造販売後調査
4. バイオ後続品の申請と規制当局とのパートナーシップ
   1. 開発薬事戦略の立案
   2. レーベルとスコープ管理
   3. プロセス管理
   4. 薬事戦略企画書 – 目的と構成
   5. レギュラトリーインテリジェンスの構成
   6. 規制当局とのコミュニケーション戦略
   7. 承認リスク評価の方法