オーファンドラッグ (希少疾病用医薬品) の開発・臨床試験のポイント

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2010年問題と言われた大型製品の特許切れを境に、新薬開発の重点領域はブロックバスター型から、アンメットメディカルニーズに狙いを定めたニッチバスター型へのパラダイムシフトが起こりました。そして、その具体的な選択肢としては、オーダーメイド医療、再生医療、そしてオーファンドラッグ (希少疾病用医薬品) 等が挙げられます。  しかしながら、オーファンドラッグは、その患者の希少性から診断や治療の経験の豊富な医師や医療機関が多くありません。また、臨床試験 (治験・臨床研究) の実績も決して豊富ではないことから、オーファンドラッグの開発、特に臨床開発は決して容易なものではありません。  本講座では、様々なマネジメントアプローチの切り口から、オーファンドラッグの開発や臨床試験を実施する上でのポイントを分析します。そして、実際にオーファンドラッグの開発や臨床試験を行うにあたって、正しい照準設定をするための最低限の知識と概念を理解することを目標とします。

  1. はじめに
    1. 難病とは?
    2. 指定難病とは?
    3. 希少疾患とは?
  2. 「Management=マネジメント」について
    1. Hotは辛い?熱い?
    2. 管理はManagement?Control?
    3. いろいろなManagement
    4. Peter Ferdinand Druckerから学ぶこと
  3. オーファンドラッグのリーガルマネジメント
    1. オーファンドラッグの指定制度
    2. オーファンドラッグの指定基準
    3. オーファンドラッグの支援措置
    4. オーファンドラッグの指定手続き
    5. オーファンドラッグの薬価算定の仕組み
    6. 規制当局とのコミュニケーション
    7. 行政機関の役割
  4. オーファンドラッグのビジネスマネジメント
    1. オーファンドラッグのビジネスモデル
    2. ステークホルダーマネジメント
      1. KOL
      2. 患者会
    3. セールス (営業)
    4. マーケティング
    5. サプライチェーン
  5. オーファンドラッグの臨床試験品質マネジメント
    1. Small Clinical Trials
    2. これまでの日本の臨床試験における品質管理 (QC) ・品質保証 (QA) の考え方
    3. ISO9001に基づく品質マネジメント (QM) の考え方
    4. 臨床試験の品質マネジメントシステム (QMS)
    5. リスクマネジメントとリスクベーストアプローチの関係
  6. オーファンドラッグのプロジェクトマネジメント
    1. プロジェクトマネジメントについて
    2. プロジェクトマネジメントの組織 (例)
    3. Matrix Management
    4. プロジェクトチーム (PT)
    5. プロジェクトマネジャー (PM) とプロジェクトリーダー (PL)
    6. PMBOK 10の知識エリア
    7. タイム (スケジュール) マネジメント
    8. コストマネジメント
    9. 品質マネジメント
    10. リスクマネジメント
    11. チェンジマネジメント
  7. オーファンドラッグの調達 (プロキュアメント) マネジメント
    1. サイトマネジメント
    2. CROマネジメント

会場

江東区産業会館
135-0016 東京都 江東区 東陽4丁目5-18
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